Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) 宣布 Elevidys 治疗的非行走型 DMD 患者出现第 2 例急性肝衰竭 (ALF) 死亡事件，并将暂停非行走型患者的临床和商业治疗，直至 FDA 对增强免疫抑制方案提供反馈。尽管该事件不幸，但 FDA 看起来正在合作制定风险缓解策略，而不是完全撤回标签。研报建议关注明天电话会议中关于拟议免疫抑制方案和风险缓解数据的细节，以评估恢复非行走型患者治疗的可能性和时间表。SRPT 将于 2025 年 6 月 16 日星期一举行投资者电话会议。Roche 也发布了 Elevidys 安全更新，指出在约 900 名接受治疗的患者中，有第 2 例死亡，其中约 140 名是非行走型患者，这与近期与 SRPT 管理层通话的结果基本一致。独立专家小组将评估一项在临床前数据中显示出潜在缓解肝酶升高的增强免疫抑制方案。研报对 RGNX 持积极看法，对 SLDB 持中性看法。Barclays 给予 SRPT “增持”评级，目标价 89 美元。该目标价基于对 Exondys 51、Vyondys 53、Amondys 45、Elevidys 和 LGMD 项目等资产的分部概率调整折现现金流 (DCF) 估值，包括技术平台和基因治疗制造能力，并使用 10% 的折现率反映商业风险。
