2025年欧洲心脏病学会心力衰竭大会（ESC-HF）和周围神经学会（PNS）要点

ALNY/NTLA/CYTK 最新临床数据基本符合预期，继续支持其产品在相应适应症中的临床获益。
ALNY 的 Amvuttra 在 HELIOS-B 试验中显示对 ACM、心血管死亡率和心血管事件的持续获益，期待更多亚组分析和 Nucresiran 3 期试验设计数据。
NTLA 的 Nex-z 在 ATTRv-PN 1 期试验中显示对 mNIS-7 的进一步改善，包括进展至 Patisiran 的患者；ATTR-CM 1 期亚组分析显示ATTRwt-CM 和 ATTRv-CM 患者均出现持续且一致的高 TTR 抑制，但 ATTRv-CM 患者的临床结果更有利。
CYTK 的 Aficamten 在 SEQUOIA-HCM 亚组分析中显示出与基线症状严重程度和地域无关的临床获益。

ALNY 的 Amvuttra 在 HELIOS-B 试验中，42 个月时 ACM 和 CV 死亡率均显著降低，CV 事件发生率也显著降低。
NTLA 的 Nex-z 在 ATTRv-PN 1 期试验中，2 年时 mNIS-7 和 mNIS+7 均显示改善，78% 的患者 mNIS+7 下降 ≥4，包括之前进展至 Patisiran 的患者。
NTLA 的 Nex-z 在 ATTR-CM 1 期亚组分析中，12 个月时 ATTRwt-CM 和 ATTRv-CM 患者均出现深度和持久的血清 TTR 降低，ATTRv-CM 患者的 6MWT、KCCQ-OS 改善更显著，且无疾病进展。
CYTK 的 Aficamten 在 SEQUOIA-HCM 亚组分析中，轻度和中重度症状组患者的 pVO2 变化、NYHA 分级、Valsalva/休息 LVOT-G 和 NT-proBNP 等指标均无显著差异，但中重度症状组患者的 KCCQ-CSS 改善更显著。
CYTK 的 Aficamten 在 SEQUOIA-HCM 亚组分析中，来自 EU、北美和中国的患者中，Aficamten 的临床效果一致，无显著地域差异。