公司概况：Brainstorm Cell Therapeutics Inc. 是一家致力于开发治疗神经退行性疾病（包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）、进行性多发性硬化（PMS）和阿尔茨海默病（AD）等疾病的自体细胞疗法生物技术公司。其核心技术平台 NurOwn® 通过诱导自体骨髓间充质干细胞（MSC）分泌大量神经营养因子，调节神经炎症和神经退行性病过程，促进神经元存活和改善神经功能。
NurOwn® 技术和治疗方法：NurOwn® 技术基于一种创新的制造方案，该方案诱导纯化和扩增的骨髓来源 MSC 分化为神经营养因子分泌细胞。这些细胞随后在损伤部位进行移植，以更有效地治疗神经退行性疾病。该技术目前是自体移植，使用患者自身的骨髓来源干细胞进行治疗。自体细胞治疗没有引入无关供体抗原的风险，没有排斥反应的风险，也不需要使用免疫抑制剂。
NurOwn® 临床试验：NurOwn® 已完成了其 ALS 的 3 期和 PMS 的 2 期临床试验。NurOwn® 已获得 FDA 的快速通道指定和 EMA 的孤儿药地位，用于治疗 ALS。
NurOwn® ALS 临床试验结果：3 期 ALS 临床试验显示 NurOwn® 在快速进展的 ALS 患者中总体上耐受性良好，但未达到统计学上的显著结果。然而，一项关键的亚组分析显示，在基线 ALSFRS-R 评分至少为 35 的患者中，NurOwn® 显示出具有临床意义的治疗反应。
NurOwn® 临床制造：公司已开发了一种有效的冷冻保存工艺，可以从单个骨髓采集程序中创建多个剂量的 NurOwn®，从而避免患者需要重复进行骨髓穿刺。公司已与 City of Hope 和 Catalent 建立了合作伙伴关系，以制造 NurOwn®。
公司财务状况：公司自成立以来一直处于亏损状态，并预计短期内将继续亏损。截至 2025 年 3 月 31 日，公司现金余额为 182.6 万美元。公司的主要资金来源是发行和销售其普通股和认股权证、认股权证的行使、通过其市价报价（ATM）计划销售普通股和其他融资交易。
公司未来计划：公司正在积极寻求额外的资金，以支持其运营和未来的临床试验。公司正在探索多种融资选择，包括额外的公开和私人销售其普通股和认股权证、认股权证的行使、发行可转换本票、通过其 ATM 计划销售普通股和其他融资交易。
风险因素：公司面临多种风险和不确定性，包括无法满足纳斯达克上市规则 5550 的要求、股东诉讼、需要筹集更多资金、无法继续作为持续经营实体、NurOwn® 治疗候选物的监管批准、产品开发计划和研究的成功、监管和人员问题、为我们的服务开发全球市场、获得和维持进行临床试验的研究机构、产生大量收入的能力、NurOwn® 治疗候选物获得更广泛接受作为治疗选项的能力、我们制造和商业化 NurOwn® 治疗候选物的能力、获得提供有意义的保护的专利、竞争和市场发展、我们保护我们的知识产权免受第三方侵犯的能力、健康改革立法、对我们的服务的需求、货币汇率和产品责任索赔和诉讼、影响金融服务行业的负面发展、政治不稳定、动荡和战争、以及我们改进内部财务报告控制的能力等。
