一、公司概况及业绩
公司是一家专注于小分子及核酸新药发现与优化的生物技术公司,拥有DEL、FBDD/SBDD、OBT、TPD四大核心技术平台。2024年公司实现营业收入42,698.69万元,同比增长14.99%;归属于母公司所有者净利润5,135.71万元,同比增长26.13%。公司业务模式包括新药研发服务、新药在研项目权益转让及自主研发项目推进至临床阶段乃至远期实现上市销售。
二、核心技术平台
- DEL技术平台:公司拥有全球最大的DNA编码化合物库,规模超过1.2万亿种结构新颖、具有多样性和类药性的化合物,DEL筛选成功率达到79%,项目平均时间周期缩短至3个月以内。公司与辉瑞、阿斯利康等国际药企共同组建全球首个DNA编码化合物库(DEL)联盟,加速药物发现进程。
- FBDD/SBDD技术平台:公司英国子公司Vernalis是FBDD/SBDD领域的国际领军企业,已成功研发出多个药物项目并进入临床阶段或对外实现转让。FBDD/SBDD技术与DEL技术互补,可快速发现和优化先导化合物。
- OBT技术平台:公司已具备开发核酸药物临床候选化合物的能力,并提供核酸合成、修饰、递送分子合成等服务。控股子公司先东制药可提供商业化符合GMP条件的小核酸原料药CDMO服务。
- TPD技术平台:公司已具备靶向降解药物的完整研发能力,并通过DEL技术实现新颖E3泛素连接酶配体的开发和应用探索。TRIM21完成分子胶机制验证,展现出特异性肿瘤细胞杀伤作用;公司自研E3配体亦实现在2个项目上的商业转化。
- 药物优化平台:公司搭建了一站式从靶基因到新药临床试验申请阶段的药物优化体系,覆盖范围包括重组蛋白表达纯化、结构生物学、计算科学/AI数据分析与分子设计、药物化学等。公司积极推进DEL+AI在新药发现与优化方面的项目研发及能力建设,旨在加速临床前候选药物发现及优化过程。
三、研发成果及在研项目
报告期内,公司DEL库小分子数量已超过1.2万亿,并扩展到共价化合物库、蛋白降解化合物库、分子片段化合物库、大环化合物库、多肽化合物库等类型。公司成功完成了DEL+AI+自动化的“设计-合成-测试-分析”(DMTA)分子优化能力的基础设施建设,并在客户某靶点项目中实现了AIDD(人工智能驱动药物设计)推动的两轮DMTA循环。公司自主研发的1.1类创新药物HG146胶囊已完成Ⅰ期临床试验,并完成II期临床试验的首例受试者入组。公司控股子公司先东制药在小核酸原料药CDMO服务的商业转化获得客户认可。
四、未来发展战略
公司将继续完善技术发展,延伸业务优势,加快新药项目转化,成为植根中国、放眼全球的创新药物“种子库”和新药创制“新引擎”。公司将继续加大技术开发和自主创新的能力,对核心技术进行持续优化和升级,并积极拓展国内外市场。