血液瘤亚型较多,靶向疗法与免疫疗法有望带来新曙光
血液瘤根据细胞起源、分化成熟程度以及病变部位不同,可分为白血病、多发性骨髓瘤和淋巴瘤三大类,其中淋巴瘤占比最高(约51%)。全球血液瘤存量患者约400万人,年新发病例数约121万。中国白血病发病率高于全球平均水平,淋巴瘤患者基数庞大且呈逐年上升趋势。
各血液瘤亚型仍存在较大未满足的临床需求。随着医疗水平提升,血液瘤5年生存率稳步提升,但相较于发达国家仍有差距。急性白血病(如ALL、AML)5年生存率较低,慢性白血病(如CLL、CML)虽有多款靶向药物,但无法根治且面临耐药和经济负担问题。多发性骨髓瘤异质性较强,年轻患者仍以自体移植作为标准疗法。
相较于化疗,靶向治疗与免疫治疗的疗效更好且安全性更高,在部分血液瘤亚型中已逐步取代化疗及HSCT,成为治疗的金标准。例如,BTK抑制剂已成为CLL/SLL和CML的首选治疗方案,TKI类药物已成为ALL和AML的重要治疗手段,CD38单抗和多靶点联合用药是MM一线治疗的核心,而CAR-T、双抗等疗法则成为二线及后线治疗的重要选择。
各血液瘤亚型治疗方案差异较大。例如,DLBCL的一线治疗以R-CHOP方案为主,二线治疗百花齐放;MCL的二线非高危患者首选BTK抑制剂单药治疗;MZL的二线治疗仅奥布替尼获批上市,竞争格局较好。
国内企业围绕血液瘤领域做了丰富的产品布局,多个产品已获批上市。例如,亚盛医药的奥雷巴替尼和Lisaftoclax、诺诚健华的奥布替尼和Tafasitamab、智翔金泰的CD3/BCMA双抗GR1803和CD3/CD123双抗GR1901、康诺亚的CM313和CM336等。这些企业通过单药或联合疗法覆盖了白血病、NHL、MM等领域,并积极布局海外商业化。
投资建议:推荐标的为诺诚健华-U、康诺亚-B、智翔金泰-U;受益标的为亚盛医药-B、百济神州-U、迪哲医药-U、微芯生物、科济药业-B等。
风险提示:创新药研发热度下滑、药物临床研发失败、药物安全性风险。