2024 管道审查
2024管道审查- 针对未满足需求的创新 最终报告 2024年12月 ©2024.保留所有权利。IQVIA 欧盟和其他国家。 ®是IQVIAInc.在美国的注册商标， 目录 +全球疾病负担概述 +研发管道概述 +创新案例研究 1 全球疾病负担正在演变，反映了复杂的平衡 驱动程序 老龄化人口 气候变更 Anti-微生物电阻 生活方式选择 Health系统 容量 预计到2050年，65岁以上的人数将翻一番，驾驶复杂的联合- 发病率和增加 传染性和非传染性疾病的易感性 气候变化影响空气质量、水和食物供应，并影响地理分布 传染病 抗菌药物的使用和误用在人类、动物和植物中是驾驶耐药 病原体 吸烟、饮酒、食物、药物消费和 全球旅行支撑 多种疾病趋势 许多医疗保健系统正面临能力、劳动力和技能 约束，冲击 获得用于预防和治疗目的的药品 来源：IQVIA专业知识；世界卫生组 织2 2024管道审查-针对未满足的需求进行 到2050年，65岁以上的人数预计将翻一番，开车 痴呆症，糖尿病，COPD，抑郁症和癌症的增加 全球和地区65岁以上人口百分比 全球平均水平 其他地区 欧洲和北美 1.6bn 771m 35 30 55百万 痴呆症 患者生活 2020 患有痴呆症 1.39亿 患者与 2050 痴呆症 25 20 15 10 5 0 2020203020402050 尽管做出了研发努力，但很少有重大疾病-修饰治疗 Other条件 相关 随着年龄的增长 癌症 COPD 糖尿病 传染病 抑郁症 与年龄相关的疾病导致患者负担显著增加，并伴随重大医疗和社会成本。 通常发展为合并症 来源：联合国经济和社会事务部、人口division；阿尔茨海默病国际组织；世界卫生组织。 COPD：慢性阻塞性肺疾病 2007年-2000年平均值的标准 尽管在过去的20年中治疗有所改善，但许多癌症 -年生存年龄-5％变化 继续看到低生存率 2020年美国5岁年龄标准化生存率和2000-2007年平均百分比变化 胰腺间皮瘤 生存虽然显著差 自2000年以来的改善 Lung肝脏 骨髓瘤 卵巢 阴道 非霍奇金淋巴瘤 卡波西肉瘤 小肠宫颈 口腔/喉咙 白血病膀胱 肾脏 霍奇金淋巴瘤 乳房黑色素瘤子宫睾丸 胆囊 食管 Brain 胃 生存有限改进 喉部 骨头 Eye 结肠直肠 甲状腺前列腺 200% 150% 100% 50% 0% -50% 020406080100 除了总体生存率低，治疗耐受性和QoL是评估总体负担的关键 %5年生存率年龄标准化率(2020年) 资料来源：IQVIA研究所：2024年全球肿.瘤学趋势 在许多国家，预计肥胖会增加，心血管疾病也会增加。 条件(如高血压)是不受控制的，与不良的健康结果 英国成年人(16岁以上)的超重和肥胖患病率预测按地理区域划分的高血压患病率和“有效Tx覆盖率” 超重(BMI25-29.9) 肥胖(BMI30+) 重度肥胖(BMI40+) 100 90 80 70 60 患病率(%) 50 40 30 20 10 0 50 高血压(%) 有效的Tx覆盖 3536 37 38 33 36 32 26 28 21 15 18 12 14 45 40 患病率(%) 35 30 25 20 15 10 5 0 美洲欧洲全球东非西部东南亚 Med太平洋 2020 2021 2022 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 2030 2031 2032 2033 2034 2035 2036 2037 2038 2039 2040 •到2040年，英国有2100万成年人患有肥胖症，相当于近4/10的英国成年人(36%) •这可能会带来重大的社会影响；生活在其中的人数肥胖可能会超过健康体重的人数 新疗法和政策杠杆可以帮助解决肥胖和心血管疾病的挑战 2040年英国 •每个全球地区几乎都有三分之一的成年人疑似高血压，这是导致健康恶化和死亡率上升的主要因素之一•有效治疗率在东方地区尤其低 地中海，非洲和东南亚，但这是一个全球性问题 资料来源:英国癌症研究，世卫组织 数据5 2024管道审查-针对未满足的需求进行 整个欧洲人口的心理健康问题的负担是 深刻而多面的 大约。欧盟六分之一的人患有精神健康问题。这转化为 >8400万 受影响的人 患者 •患者遭受社会孤立, 降低工作能力或学习，以及总体较低的生活满意度•心理健康问题几乎导致所有年份中有20％患有残疾(YLDs)2. •患者在获得精神卫生保健方面面临障碍 ，包括。耻辱,缺乏意识,资金约束 医疗保健系统 •心理健康问题导致对医疗保健服务的高需求 包括精神病治疗、咨询和紧急服务 •直接医疗成本相当于 1900亿欧元（占GDP的1.3%)3 •精神健康短缺 专业人员可能会导致患者等待时间长增加 现有员工的工作负载 Society •社会保障计划耗资约1700亿欧元（ •工作场所的心理健康状况不佳导致旷工，减少 生产率和营业额的增加 •劳动力市场的间接成本约为2400亿欧元(1.6%of GDP)3 占GDP的1.2%)3 需要新的心理健康治疗方法来解决这一广泛的疾病负担 *(和药物滥用障碍) 资料来源：1.欧盟的心理健康(europa.eu);2.欧洲心理健康概述(who.int);3.健康一览：欧洲2018-欧盟委员会(europa.eu); 2024管道审查-针对未满足的需求进行创新6 解决AMR需要谨慎的抗生素管理，利用 免疫接种和解决抗生素耐药性的新药物 抗生素、动物用药及植物用药中的滥用和过度使用是药物耐药病原体发展的主要驱动因素。 AMR增加了常见医疗程序的风险，如手术 、剖腹产和化疗 到2050年增加1万亿美元的医疗费用 AMR使感染更难治疗 用于由E.引起的尿路感染 大肠杆菌，1in5例表现为减少 对标准抗生素的敏感性 AMR带来了巨大的经济成本 全球GDP减少1-美元 到2030年每年3.4万亿 管理AMR仍然是全球政策制定者和医疗保健系统面临的关键挑战 资料来源：世卫组织数据 2024管道审查-针对未满足的需求进行7 创新 罕见疾病在欧洲影响了20-30万患者，其中许多患者数量有限 治疗方案 类癌肿瘤 间皮瘤 马凡综合征 肺动脉 高血压Tourette 综合征 精选稀有跨越疾病 TAs 感染性心内膜炎 高IgM综合征 估计受罕见疾病影响的患者范围， 欧盟和全球* （百万，2017年人口) 18m–30m 263m-446m 050100150200250300350400450 EU 默克尔牢房癌 特发性 全球 DuchenneMuscular营养不良 Dravet综合征 肺 数百万患者受到罕见疾病的影响，这对个人和家庭构成了重大负担 纤维化 库欣综合征 *预测基于RD全球点流行的估计最小和最大边界 资料来性源质:,MedScape 2024管道审查-针对未满足的需求进行创新8 目录 +全球疾病负担概述 +研发管道概述 +创新案例研究 2023年，EMA发布了77份市场授权，其中39份是新✁ 活性物质(NAS) 新活性物质批准(2023年) 肿瘤学 传染病 Neurology 血液学 皮肤病学 内分泌学 胃肠病学 诊断试剂 Other PRPRIMEDesignation OD孤儿名称 AA加速审批 CA有条件批准 AT高级治疗药物产品 血液学 CASGEVY（镰状细胞，BOTD)CAATPR 肿瘤学 PRAACAODTALVEY（多发性骨髓瘤) CAODCOLUMVI(DLBCL) CAODTEPKINLY(DLBCL) ODOMJJARA（骨髓纤维化) ODTEVMIBRA(ESCC) ODTIBSOVO（髓系☎血病) PRCAELREXFIO（多发性骨髓瘤)CAJAYPIRCA（套细胞淋巴瘤)CAKRAZATI（NSCLC) CALYTGOBI胆管癌 INAQOVI（髓系☎血病)ORSERDU（乳腺癌)VANFLYTA（髓系☎血病) 3 2 132 2 NAS=39 3 3 4 7 JESDUVROQ（CKD引起✁贫血)*1 VAFSEO（CKD引起✁贫血) Neurology AGAMREE(DMD)OD RYSTIGGO（重症✲无力)ODSKYCLARYS（弗里德里希✁共济OD失调)ZTALMY（CDKL5缺乏症)OD AQUIPTA（偏头痛)BRIUMVI（多发性硬化症)ZILBRYSQ（重症✲无力) 传染病 ABRYSVO(RSV)AA 区域(RSV)AA BIMERVAX（COVID-19) REZZAYO（侵袭性念珠菌病) • • • 肿瘤学(13)和神经学(7)获得NAS✁人数最多 ，并共同占2023年NAS批准✁大部分 儿科NAS （5)包括在总NAS中(39)-参见第76页✁附录 血液学TA看到了CASGEVY唯一✁ATMP批准 ，一种基于CRISPR✁细胞疗法，用于治疗镰状细胞和β地中海贫血 缩写：新活性物质（NAS）、弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、食管鳞状细胞癌（ESCC）、非小细胞肺癌（NSCLC）、β-地中海贫血（BT）、慢性肾病（CKD）、杜兴氏✲肉萎缩症（DMD）、呼吸道合胞病毒（RSV） 来源：EMA人类医学亮点（Link).PRIME设定：一个EMA自愿方案，旨在为针对未满足医疗需求✁药物提供科学建议并加快审批进程。*12023年7月，Jesduvroq✁申请被撤回。2024年度产品管线回顾——为未满足✁需求带来创新 新活性物质✁批准已恢复到大流行前✁水平 2023年，部分原因是传染病适应症批准数量下降 肿瘤学Neurology传染性D血液学Other 用于埃博拉病毒(2)，艾滋病毒(2)，COVID-19(2)和流感(2)占 2020年最多传染病NAS批准 12 COVID-19医药产品占大多数传染病 2021年(7)和2022年(4)NAS批准 11 5 5 8 6 4 11 2 13 11 12 13 5 5 7 6 8 2 7 4 3 12 12 5 8 21 13 12 2 N/A*1 按指示趋势划分✁新活性物质批准(2013年、2018年~2023年) Year 2013 2018 2019 2020 2021 2022 2023 NAS 38 42 30 39 54 41 39 •除2019年外，肿瘤学✁NAS批准数量在2018年至2023年之间保持稳定 •从2019年到2023年，神经内科✁NAS批准数量从2个增加到7个，由罕见神经系统疾病✁新疗法驱动·传染病✁NAS批准已恢复到大流行前✁水平2023年，随着研发重点从COVID-19转移到 缩写：NAS：新活性物质，ID：传染病。*12013年EMA✲告中未详细列出按治疗领域（TA）划分✁NAS批准情况。 来源：EMA人类医学亮点（Link)2024管道审查-针对未满足需求✁创新 更广泛✁市场授权部分恢复到大流行前✁水平 受COVID-19医药产品特殊批准数量下降✁推动 孤儿PRIME*1ATMP CA/AA/EA Other 22 19 11 21 21 8 9 2 6 8 7 1 12 2 3 8 6 19 17 3 24 20 1 12 59 52 43 40 45 35 44 3 3 按类型趋势划分✁市场授权和批准(2013年、2018年~2023年) Year 2013 2018 2019 2020 2021 2022 2023 MA 81 84 66 97 92 89 77 •在2013年至2018年之间，获得孤儿称号✁药品从11种增加到21种并在2018年至2023年之间保持高位•获得有条件、加速和特殊批准✁医药产品已经回落到大流行前✁水平in2023•2022年ATMP批准数量创纪录(6)并在2023年回落到大流行前✁水平 截至2024年11月，EMA
