2024年中国小分子抗肿瘤靶向药物白皮书

研究目的&摘要 摘要 研究目的 全球及中国小分子抗肿瘤靶向药物行业发展现状 本报告将通过梳理当前中国小分子抗肿瘤靶向药物市场发展现状，对行业发展的驱动与制约因素进行深入分析，洞察行业的发展趋势；在本土创新药企研发实力增长背景下，同源康医药为本土代表性企业，将梳理其市场核心竞争力与发展前景。 中国是世界上的癌症大国，中国恶性癌症发病的主要类别有肺癌、胃癌、结直肠癌、肝癌、乳腺癌以及食道癌，高发及死亡的癌症病人催生了对创新治疗药物及治疗方案的庞大需求。从中国整体市场来看，2023年中国小分子抗肿瘤药物市场规模达到734亿元人民币，预计2030年市场规模将进一步增长至2,075亿元人民币，期间年复合增长率为16.0%，远超于同期全球水平，展现出中国市场的强劲增长势头。 研究区域范围：全球及中国地区 中国小分子抗肿瘤靶向药物行业代表企业-浙江同源康医药 从企业优势来看：2024年8月，同源康作为香港交易所第66家根据18A规则上市的生物科技公司，仅用不足7个月的时间便迅速完成了上市流程，有望成为2024年同类企业中发行规模最大的一家，这不仅展现了公司在运营上的高效性，也反映了社会资本市场对同源康医药的高度认可和期待。 研究周期：2017-2033E 研究对象：中国小分子抗肿瘤靶向药物行业 此研究将会回答的关键问题： 从技术优势来看：同源康拥有领先的研发进展以及差异化的产品管线，专注于市场最优药物的研发，其核心产品TY-9591是全球唯一与奥希替尼进行头对头临床实验对照的EGFR-TKI。 ①中国小分子抗肿瘤靶向药物行业趋势洞察 从赛道优势来看：随着癌症发病率的上升和精准医疗需求的增长，靶向药物已逐渐成为优先选择的治疗方案。小分子抗肿瘤靶向药物产品多样化，市场前景广阔，为同源康医药提供了巨大的市场潜力和增长机会。 ②中国小分子抗肿瘤靶向药物行业代表企业-同源康医药 名词解释TERMS CAGR：年均复合增长率，从长期来看某产业/产品的未来增长潜力与价值。 DCR：Disease Control Rate，即疾病控制率，是指在临床治疗中，肿瘤缩小或稳定且保持一定时间的患者的比例，包括完全缓解（CR）、部分缓解（PR）和疾病稳定（SD）的病例。 FDA：美国食品药物管理局。 FIC：First-in-class，即首创药物，是指通过寻找全新的药物靶标、作用机制和分子结构，从无到有逐步合成候选化合物，通过反复试验筛选，最终发现既满足治疗效果又满足人体安全性（耐受程度、药代动力）要求的药物。 IND：Investigational NewDrug，一般是指尚未经过上市审批，正在进行各阶段临床试验的新药。IND申请目的在于向药监部门提供报告证明药物具备开展临床试验的安全性和合理性，获准后方可开展临床试验。 NMPA：国家食品药品监督管理局。 PFS：Progression-FreeSurvival，即无进展生存期，是指从随机化临床试验开始到肿瘤发生进展或因任何原因导致死亡的时间。 靶向药物：是指一类只针对某一些特殊组织、细胞起作用的药物。最初靶向药物是被作为抗癌药物而开发的，但随着其发展，现在靶向药物的功效已经不仅仅局限于抗癌药物。 创新药：按照NMPA化学药品注册分类的一类化学药品和按照NMPA生物制品注册分类的一类生物制品。 非小细胞肺癌：NSCLC，非小细胞型肺癌包括鳞状细胞癌（鳞癌）、腺癌、大细胞癌，与小细胞癌相比其癌细胞生长分裂较慢，扩散转移相对较晚。 联合用药：是指为了达到治疗目的而采用的两种或两种以上药物同时或先后应用。用药品种多，使药物相互作用的几率增加，可能增强或降低药物疗效，甚至产生不良反应。 临床前研究：药物进入临床研究之前所进行的，包括药物的合成工艺、提取方法、理化性质及纯度、剂型选择、处方筛选、制备工艺、检验方法、质量指标、稳定性、药理、毒理、动物药代动力学研究等。 慢性髓性白血病：ChronicMyelocyticLeukemia，CML。又名慢性髓性白血病，是一种由于骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤性疾病。 按首字母顺序排列 Chapter 1 中国小分子抗肿瘤靶向药物市场综述 行业研究逻辑总览 小分子抗肿瘤靶向药物定义及分类小分子抗肿瘤靶向药物发展历程 小分子抗肿瘤靶向药物在研与上市现状分析小分子抗肿瘤靶向药物市场规模及发展空间 1.1行业研究逻辑总览 随着临床需求的不断增长，中国小分子靶向抗肿瘤药物市场展现出巨大的发展潜力；同源康医药致力于小分子药物及其他创新药物的发现、开发与商业化进程，将有效填补现有临床治疗中未被满足的医疗需求。 同源康医药研究逻辑 要素挖掘 分析维度 分析维度 要素挖掘 医药改革鼓励创新药研发 差异化靶向疗法先行者 政策扶持 小分子抗肿瘤靶向药发展趋势 企业优势分析 小分子抗肿瘤靶向药物行业研究 小分子抗肿瘤靶向药物市场前景 患者基数扩张催生需求 潜在同类最佳靶向药物打造者 同源康医药竞争力深度分析 同源康医药价值亮点 临床需求 赛道潜力分析 人均医疗可负担能力提升 同源康医药核心竞争力 顶尖研发团队 深度分析同源康医药核心竞争力及发展前景 较传统药物具有显著疗效 先进的创新技术实力 疗效优势 创新技术分析 加速靶向药研发进展突破 满足全球及本土患者需求 精准医疗 发展前景分析 1.2小分子抗肿瘤靶向药物定义及分类 小分子抗肿瘤靶向药物在精准定位肿瘤细胞的同时，拥有给药便利，高穿透性等优势。目前市场主流小分子抗癌靶向药物可被分成三大类–激酶类抑制剂，表观遗传抑制剂和蛋白酶体类抑制剂。 小分子抗肿瘤靶向药物的定义与分类 小分子抗肿瘤靶向药物是一类针对肿瘤细胞内异常信号系统靶点发挥作用的特异性药物，它们通过干扰肿瘤细胞的生长、增殖和转移等过程，实现抑制肿瘤进展的目的。与传统的细胞毒性化疗药物相比，小分子靶向药物由于其作用的靶点在肿瘤细胞上具有高表达和特异性，在正常组织细胞上则低表达或不表达，因此具有更高的疗效和相对较小的不良反应。 定义 运作机制 适应症 代表药品 机制描述 子类靶点 EGFR-TKI 奥希替尼,贝福替尼,阿美替尼等 非小细胞肺癌,直肠癌等 蛋白激酶参与一系列细胞信号传导和调节的过程，在产生异常后与免疫性疾病和癌症等具有极大的相关性。通过使用激酶类抑制剂能够抑制因细胞信号转导而导致的癌细胞生长和增殖，进而促进癌细胞的死亡。 CDK 阿贝西利,达尔西利,哌柏西利等 乳腺癌,白血病,套细胞淋巴癌等 激酶类抑制剂 BTK 依布替尼,阿可替尼,奥布替尼等 慢性淋巴细胞白血病 ROS1/NTRK-TKI 拉罗替尼,恩曲替尼等 结直肠癌,肺癌等 蛋白激酶可被分为丝氨酸/苏氨酸激酶和酪氨酸激酶。而酪氨酸激酶可根据其是否作存在于细胞表面被再次分类为受体酪氨酸激酶和非受体酪氨酸激酶，均存在相应抑制剂作用于激酶靶点。 JAK 乌帕替尼,托法替尼,菲卓替尼等 淋巴癌,肺癌,胰腺癌等 结直肠癌,甲状腺癌等 RET 普拉替尼,赛普替尼等 胃癌,乳腺癌,头颈癌等 表观遗传抑制剂 EZH2 阿司咪唑,他泽司他,Valemetostat 表观遗传学探究在不改变基因核苷酸序列的前提下，基因表达产生的遗传变化。其变化原因受到各种化学修饰酶和识别蛋白的影响，而异常变化则是导致肿瘤、免疫性疾病和许多罕见病的关键因素。 外周T细胞淋巴瘤 HDAC 西达本胺, Orinostat, Romidepsin IDH1/2 Vorasidenib（上市申请） 胶质瘤 添加标题 PARP 奥拉帕利,帕米帕利,尼拉帕利等 卵巢癌,胰腺癌,乳腺癌等 蛋白酶体在所有的真核细胞的细胞核和细胞质中表达，负责人类细胞中超80%的蛋白质降解。其中UPS对于细胞存活，信号传导，DNA修复等多个维持细胞蛋白稳态和调节生物过程具有重要作用。蛋白酶体抑制剂被用于UPS功能障碍，进而对肿瘤治疗产生重要作用。 蛋白酶体类抑制剂 血癌（白血病） BCL-2 Venetoclax Proteasome 骨髓瘤,套细胞淋巴瘤 硼替佐米 1.3小分子抗肿瘤靶向药物发展历程 小分子抗肿瘤靶向药物行业发展历程分为三个阶段，随着药物研究的快速推进、国产企业的技术突破与政策扶持等因素影响，目前行业进入了爆发期，未来国产药物将展现出强劲的发展潜力。 小分子抗肿瘤靶向药物发展历程 行业萌芽期 行业发展期 行业爆发期 阶段特点：1987年，科学家们首次揭示表皮生长因子受体在非小细胞肺癌生长和扩散中的关键作用。随着分子生物学和基因组学的发展，许多与疾病相关的关键靶点被识别出来。 阶段特点：这一阶段见证了小分子靶向药物的快速和多样化发展。为克服患者在初代小分子抗肿瘤药物治疗过程中产生的抗药性，科学界加速推动第二、第三乃至更新一代抑制剂的开发。 阶段特点：全球小分子抗肿瘤靶向药物市场进一步成熟，出现了更多高选择性的药物。同时，随着国产企业的技术突破和政策推动，本土研发取得重大进展。 1998 2001 肿瘤治疗领域的突破 2002 全球首个EGFR抑制剂问世 2011 2015 2022 初代抗肿瘤小分子靶向药诞生 中国首个自主研发抗肿瘤小分子药物上市 全球首个第三代肺癌靶向药物获批 三代EGFR抑制剂的本土研发取得重大进展 关键事件：1998年，诺华公司研发的第一代抗肿瘤小分子靶向药伊马替尼问世。伊马替尼（格列卫）作为第一个被FDA批准的靶向BCR-ABL融合蛋白的小分子抑制剂，用于治疗慢性髓性白血病。 关键事件：2001年，第一个针对HER2阳性乳腺癌的靶向药物曲妥珠单抗获得了 FDA的批准上市。 关键事件：2022年，同源康医药自主研发的TY-9591进入临床III期试验阶段，这是一种新型高效、高选择性、高安全性的第三代EGFR抑制剂，于2019年10月获批IND，仅3年即推进至临床III期阶段，展现本土企业药物研发的高效； 关键事件：2002年，全球首个EGFR抑制剂吉非替尼问世，该产品由阿斯利康公司研发。 关键事件：2011年，由贝达药业研发的中国首个拥有完全自主知识产权的小分子靶向抗癌药物盐酸埃克替尼问世。 关键事件：2015年，由阿斯利康研发的，用于治疗携带EGFR突变NSCLC的第三代EGFR抑制剂奥希替尼问世，迅速完成了从后线到前线用药的迭代。 进程突破：为NSCLC （非小细胞肺癌）患者提供了新的治疗选择，并且是第一个证明可延长NSCLC患者生存期的小分子靶向药物。 进程突破：该药物的上市填补了中国在该领域的空白，并打破了同类进口药物的市场垄断，是中国药物研发从仿制到创新的转折。 进程突破：奥希替尼成为中国首个获批的第三代肺癌靶向药物，此外，奥希替尼的研发和上市过程也体现了新药研发的高效率，从临床试验到获得FDA批准仅用了两年半的时间。 进程突破：标志着针对特定蛋白激酶的药物开发的里程碑式进展。伊马替尼成功引领了后续一系列针对关键癌症靶点的小分子药物的研发和市场化。 进程突破：标志着小分子靶向药物在肿瘤治疗领域获得了重要突破。 进程突破：TY-9591是全球唯一与奥希替尼进行头对头关键临床试验的产品，并在非小细胞肺癌脑转移治疗上展现出了具有显著竞争性的优异临床疗效和良好的安全性。 1.4.1小分子抗肿瘤靶向药物在研与上市现状分析 目前在小分子抗肿瘤靶向药物市场中，EGFR靶点的相关在研药物较多，但获批者较少，除目前已上市的药物以外，同源康医药核心产品TY-9591为潜在的同类最佳第三代EGFR-TKI。 小分子抗肿瘤靶向药物上市情况 小分子抗肿瘤靶向药物在研情况 靶点 药品名称/代码 公司 状态III期II期 首次发布时间2022.05.19 2021.11.16 靶点 药品名称/代码 公司 状态 批准时间 瑞厄