中国在生物技术方面有多创新 ？

中国在生物技术方面有多创新？ 桑德拉·巴博苏|2024年8月 中国曾经被认为是生物技术的落后者。但是，随着全面的国家战略和现在支持该行业的广泛资源，它变得越来越创新。实际上，一些指标表明，它正在缩小与西方全球领导者的创新差距。 KEYTKEAWAYS 中国政府最近的政策强调国内生物技术创新。新的国家战略对该行业的增长至关重要。 有几个因素正在刺激增长，包括补贴、财政激励、科学园、创业孵化器、人才招聘计划、公私伙伴关系以及加快药物审查和加强知识产权保护的改革。 指标表明中国生物技术正在变得更具创新性。例如，美国FDA在2023年批准了三种新的中国药物 。 中国的外许可交易从2019年的15笔增加到2023年的33笔，其中增幅最大的是肿瘤学。这些交易包括一系列治疗方式，涉及小分子和生物制剂。 中国的临床试验活动从2017年的2,979项增加到2021年的6,497项，增加了一倍以上。在肿瘤学领域，中国试验从2017年的1,040项增加到2021年的2,564项，增长了146%，是所有国家中最高的。 中国在将科学转化为产品的能力方面仍然落后。美国利用其先进的生态系统，包括国家资金来源，风险投资启动资金，制药研发投资，强大的知识产权和强大的商业化能力，仍然领先。 中国在全球增值药品产量中的份额从2002年的约5.6%增加到2019年的24.2%。 itif.org CONTENTS 执行摘要3 背景和方法4 生物技术的重要性和美国的角色4 中国生物技术产业5 中国的生物技术产业有多创新？6 新药7 Out-LicensingDeals8 临床试验10 中国生物技术部门的创新投入13 科学出版物13 生物制造15 基因组和遗传测序和分析16 基因工程18 新型抗生素和抗病毒药物19 专利20 风险投资22 公司案例研究23 BeiGene23 恒瑞医药25 中国政府支持生物技术部门的政策26 早期建筑街区26 国家生物技术战略27 高科技园区28 监管环境29 IP保护30 IP盗窃30 科学人才31 价格控制32 美国应该怎么做？33 结论35 尾注36 执行摘要 奥地利-捷克科学家格雷戈尔·孟德尔在1865.1年将基因确定为遗传的基本单位时，奠定了遗传学科学的数学 基础。近90年后的1953年，科学家詹姆斯·D·弗朗西斯·H·沃森C.克里克，莫里斯·威尔金斯和罗莎琳德 ·富兰克林导致了DNA结构的发现，该分子含有人类基因。2他们的发现标志着现代生物技术的开始，现代生物技术具有广泛的应用，包括在人类健康方面，这是本报告的主要重点。 生物技术行业利用生物体和生物过程来开发药物，利用分子生物学，合成生物学，基因工程，生物信息学和组学技术等领域进行药物发现和开发。生物技术是更广泛的生物制药行业的一个分支，包括生物技术和制药公司 。两者都生产药物，但来源不同，方式不同。虽然生物技术专注于生物制剂的开发，生物制剂是来自生物体的大型复杂分子，如单克隆抗体，疫苗和基因疗法，但制药公司专注于具有化学基础的药物，由化学化合物合成 ，如小分子药物。 美国仍然是世界生物技术领导者，新药开发水平最高。一个复杂的US.生态系统由国家研究资金来源，风险投资和私募股权（VC/PE）启动资金，支持生命科学研究与开发（R＆D）的大型制药公司，强大的知识产权 （IP）保护和强大的商业化能力组成，创造了一个全球独特的环境，有力地支持了国内生物技术创新。但是，在强劲的外国竞争中，特别是来自中国的竞争，如果没有持续支持的国内政策环境，这种领导地位就会面临风险 。直到最近，中国的策略是模仿工业化国家的进步，但自“十二五”规划（2011-2015年）以来，中国政府已将其战略转向激励创新，将生物技术命名为战略性新兴产业，并提供大量支持。42016年，中国致力于通过“健康中国2030”战略改善中国人口的健康状况，该战略侧重于医疗创新和改善药物的获取。 更具体地说，中国制定了全面的国家战略，以增强其国内生物技术产业的创新能力。该战略包括补贴；财政激励措施；启动创新疗法的国家报销；建立高科技科技园，初创孵化器和公私伙伴关系；人才招聘计划；加快药物审查的改革，特别是对国内产品的审查；以及加强知识产权保护以促进创新的努力。中国为该行业设定了几个里程碑和目标，例如通过新技术和新产品增强生物技术的原创性，创建生物技术创新平台以及加强生物技术的产业化。 最近的几项指标表明，中国国内的生物技术产业确实正在变得更加创新。其中包括与生物技术相关的科学出版物的数量和质量的上升，美国批准的越来越多的新型中药S.美国食品和药物管理局（FDA）和中国国家医药产品管理局（NMPA），来自中国小型生物技术公司的许可交易增加，特别是在肿瘤学领域，以及在中国进行的临床试验增加。 尽管最近取得了进展，但中国在将科学发现商业化为市场就绪产品（如新型疗法）方面仍然面临挑战。这样做需要与产生科学创新不同的技能。美国继续在这一领域处于领先地位，利用其复杂的生态系统，包括国家资金来源、风险投资启动资金、医药研发投资、强大的知识产权保护和强大的商业化能力。中国要实现其成为全球生物技术超级大国的雄心，发展一个全面的生物技术生态系统，并通过从研究到工业的技术转让等方法提高其商业化能力，将是非常重要的。 背景技术和方法 常见的说法是，中国是复印机，美国是创新者。这种叙述通常支持对技术和产业政策的冷漠态度。毕竟，美国在 创新方面处于领先地位，所以没有什么可担心的，除了可能确保美国深化其科学、技术、工程和数学(STEM)技能基础。首先，这种假设是错误的，因为创新者可能会失去对低成本结构的复印机的领导，正如我们在许多美国看到的那样S.行业，包括消费电子，半导体，太阳能电池板，电信设备和机床。6正如克莱顿·克里斯滕森所表明的那样，追随者经常通过复制和显着的成本优势来攻击低端市场，并朝着更高附加值和更多创新的领域发展。7第二，目前还不清楚中国是一个迟钝的复印机，注定要成为一个追随者。 为了评估中国产业的创新程度，史密斯·理查森基金会向信息技术与创新基金会（ITIF）提供了支持，以研究该问题。作为这项研究的一部分，ITIF专注于特定领域，包括生物技术行业。 可以肯定的是，很难评估任何一个国家的产业的创新能力，但对中国的产业来说尤其困难。在某种程度上，这是因为在习近平主席的领导下，中国向世界披露的信息比过去少得多，特别是关于其工业和技术能力的信息。尽管如此，ITIF还是依靠三种方法来评估中国在生物技术方面的创新。首先，我们对在“2023年欧盟工业研发投资记分牌”上上市的两家总部位于中国的生物技术公司进行了深入的案例研究评估。“第二，ITIF进行了采访，并与中国生物技术产业的全球专家举行了焦点小组圆桌会议，允许参与者匿名发言，除非他们表示希望在报告中被点名。第三，我们评估了生物技术创新的全球数据，包括科学文章，专利和新药应用。 生物技术的重要性和美国的作用 生物技术行业使用来自生物体的材料来产生有助于改善人类生活的创新。该行业的众多应用范围从治疗和诊断的 发展，以改善人类健康的能源生产，废物处理和农业转基因作物，其中9本报告主要侧重于生物技术的医疗保健应用。 生物技术可以以不同的方式帮助促进人类健康。它可以通过为个体患者量身定制治疗方法来支持精准医学，使其更有效并减少副作用。基因测序和分子诊断等方法有助于识别与疾病相关的特定基因突变，以根据个体独特的遗传特征确定最合适的治疗方法。 生物技术行业还可以生产生物制品，从活生物体或其成分衍生的药物，例如治疗性蛋白质，单克隆抗体和疫苗。生物制品为癌症和自身免疫性疾病，炎症相关疾病，血友病和糖尿病等严重疾病提供靶向治疗。11 生物技术在基因治疗中也有应用。CRISPR-Cas9等基因编辑技术使科学家能够修改细胞的DNA，这可以通过纠正致病基因突变来帮助治疗遗传性疾病。这些例子说明了生物技术在医疗保健中的应用范围，以及其产出对改善人类生活至关重要的方式。12 美国仍然是全球生物技术的领导者，拥有世界上最高水平的新药开发。从2014年到2018年，美国S.-总部设在总部的企业生产的新化学或生物实体（NCE和NBE）几乎是欧洲的两倍，几乎是日本的四倍。 美国将其生物技术领导地位归功于几个因素，包括强大的研究型大学和机构，例如美国国立卫生研究院（NIH ）和高级卫生研究计划局（ARPA-H），这些机构为基础研究提供资金；支持性科学政策，例如1983年的 《孤儿药法》和1992年的《处方药使用者收费法》（PDUFA），旨在激励创新；强大的知识产权保护制度 ，包括强有力的专利权和鼓励创新的执法；以及由并置的大学、公司和孵化器组成的支持性创新集群的存在。这些集群促进了知识和资源共享，在将科学思想从实验室转化为新型疗法等商业产品方面发挥着关键作用。 根据麦肯锡Biocetry的报告，中国最近出现了四个领先的生物技术集群：位于北京，天津和建宁的环渤海集群 ；位于上海，苏州和杭州的长江集群；位于武汉和成都的中西部集群；以及位于深圳，广州和厦门的华南集群。在这些领先的biohbs.14中发现了超过8,500家生物技术和生物制药公司。 中国生物技术产业 传统形式的生物技术从最早的时候就存在于中国。在6世纪和7世纪的隋朝，开发了天花疫苗，到14世纪的明 朝，天花疫苗在中国广泛使用。15最近，1980年代是中国现代生物技术产业的发展时期。1987年，中国启动了“863计划”，为15个科学技术部门提供支持，其中一个是生物技术，以刺激先进技术的发展，特别是在基因工程，疫苗接种和基因治疗方面。 竞争，就像其他国家建立了自己的科学技术战略一样。自本世纪初以来，中国的生命科学产业取得了显着增长。 根据美国国家科学基金会（NSF）的数据，中国制药业的增加值产出从2002年的约5.6％增加到2019年的24.2％。与此同时，美国和欧盟的全球份额稳步下降。（见图1。） 图1：全球医药增加值份额17 2002 2004 2006 2008 2010 2012 2014 2016 2018 40% 35% 30% 25% 20% 15% 美国中国 EU 10% 5% 0% 直到最近几年，中国的策略是模仿工业化国家的进步，但自“十二五”规划（2011-2015年）以来，中国政府已将其战略转向激励创新，将生物技术命名为战略性新兴产业，并确定发展重点药物，生物医学工程 ，农业和生物制造。18 根据国家科学基金会（NSF）的数据，中国制药业的增加值产出从2002年的约5.6％增加到2019年的24.2％。 中国生物科技产业创新有多大？ 几项指标表明，近年来，随着政府支持该领域创新的战略转变，中国生物技术领域确实变得更具创新性。这些 指标包括越来越多的中国新药，研发公司的增加，来自中国小型生物技术公司的授权外交易的增加，特别是在肿瘤学领域，以及在中国进行的临床试验激增。 中国生物技术公司正在越来越多地建立全球足迹。在前10名的中国生物技术公司中，有9家在超过15 个国家建立了海外业务，包括海外研发中心，办事处和制造站点。19 生物医学创新的组成部分一直在发生变化，以促进对复杂条件的研究，例如癌症和新型药物的开发。值得注意的是，基因数据库正在成为药物发现和开发的圣杯，中国政府支持建立基因和细胞库。然而，斯科特·M。宾夕法尼亚大学政治学实践教授摩尔解释说，虽然中国的大型数据库可以帮助刺激癌症治疗和CAR-T细胞治疗等领域的创新，但也存在后勤问题，包括医院记录保存不一致，以及围绕数据如何结构化和编码的挑战，中国仍然需要克服。 中国生物技术公司越来越多地建立全球足迹。 新药 2023年的一项研究发现，2011年至2021.21年间，中国国内药品的批准数量有所增加（见图2，从研究 中重现）22。 图2：中国NMPA国内和进口药品批准数量23 20112012201320142015201620172018201920202021