患者参与 HTA ： 我们可以从欧洲过去的经验中学习吗 ？

患者参与HTA 我们可以从欧洲过去的经验中学习吗？ 没有两个国家有相同的程序来确定是否应通过公共医疗系统报销和提供药品。大多数使用一种形式的健康技术评估（ HTA）[1]来评估临床和经济证据，许多涉及患者协会提供额外的见解，为决策提供信息[2]。然而，这种患者参与的 发生方式因国家而异[3]。 为了提供更协调的方法，欧盟委员会正在根据HTA（HTAR）法规[4]建立跨国合作，HTA在整个欧盟范围内进行了更加一致的重要一步。该法规于2025年生效。 确定良好做法 EFPIA患者智囊团将在2025年引入HTAR视为为未来提供良好实践的机会。EFPIA邀请HTAi的患者和公民参与HTA兴趣小组（PCIG）与欧洲患者论坛（EPF）和欧洲患者技术创新学院（EUPATI）合作 ，探索患者参与HTA的利益相关者经验。 目的不仅是了解HTA机构如何在欧洲国家参与HTA的患者，并分析HTA研究人员，患者利益相关者和行业利益相关者的经验，而且还提取那些可以被认为是良好实践的方法。 该项目于2022年启动，得到了EFPIA和PhRMA的资助。 做了什么？ 研究阶段沿着两条轨道构建： 1)在选定的欧洲国家，对与患者参与HTA相关的过程和经验进行了深入的基于访谈的探索。 2)一项欧洲范围的调查，主要是多项选择题，与受访者的患者参与HTA的经历有关。 从这两个信息来源中，确定了良好做法的建议。开展了利益相关者研讨会，以完善建议并建立共识，首先按利益相关者类型（HTA研究人员，耐心利益相关者，行业利益相关者）分开进行，最后与所有利益相关者一起进行。 患者可以参与HTA的每一步 研究发现，患者可以参与整个欧洲的HTA的任何步骤（见图1）。在吸引患者时使用各种方法，包括书面提交，访谈，焦点小组，评估委员会中的审议性多方利益相关者讨论，听证会，咨询或在组织委员会中占有一席之地。 但是，没有发现患者在一个国家中始终参与所有步骤的例子，并且在患者如何参与或如何在HTA报告，建议或后续决定中使用他们的投入方面存在较低的跨机构一致性。 图1：在欧洲患者参与HTA的经验访谈中提到的HTA元素 在几个领域报告了缺点。这些包括: 接触和激励相关患者 提供适合目的的培训和信息，以实现有效参与 报告和评估患者参与HTA的指南，以及向做出贡献的人提供反馈。这种缺乏反馈和报告导致患者辞职，参与和参与的动机非常低。 另一方面，观察到患者利益相关者参与组织层面的增长趋势。有一些常设患者委员会（例如在威尔士）或包括患者利益相关者的咨询委员会的例子。 最后，缺乏机构记忆，特别是在患者社区中。在一些组织中，参与HTA过程的患者已经继续前进，并且没有记录或其他方式来访问与此过程相关的输入或任何经验。因此，获得患者利益相关者的投入比最初预期的要困难得多。由于缺乏此类记录，可以假设患者组织内部关于如何接近HTA的学习可能受到限制。 患者对HTA知之甚少，需要更多信息 调查揭示了阻碍患者参与HTA的重要差距。其中一个事实是，相关患者通常不知道参与的机会或不知道如何参与。此外，他们往往没有能力或知识(缺乏培训或信息)或能力(资源)参与紧迫的时间表。参与的患者对他们收到的不同方面的信息的满意度相对较低（见图2）。虽然37%的患者利益相关者认为与要评估的技术相关的信息有些令人满意，但只有四分之一或更少的患者对所询问的信息感到满意。甚至更少。 对HTA流程的信息以及他们的投入如何在评估或HTA建议中使用感到满意。 图2：患者利益相关者对参与HTA过程中收到的信息的满意度 HTA和患者参与：良好实践建议 如果涉及患者，请做好（并使其成为他们的激励体验） Theconsensusprocessresultingoodpracticerecommendations(seeTable1).Asaoverarchingprinciple,anadviceboardorstandingcommitteetoadviceonpatientandpublicinvolvementactivitiesshouldbeconsidered.Such组织层面的参与可以帮助满足质量保证，目的性，透明度和患者参与一致性的需求。同时，它可能是一个很好的渠道，可以提高意识，并为患者社区中更多的HTA参与打开大门。指导和培训应该适合目的，可供患者和研究人员使用，透明且易于访问。通信应以双向方式及时和一致，并应包括反馈机会。 在过程层面的建议与卫生技术评估的具体方面有关，观察到了一些反复出现的主题，包括低壁垒信息和培训可能性参与的各个方面；早期外展和积极沟通除了标准公布的呼吁 机构网站；协作与沟通利益相关者团体之间，以提高参与的有效性和经验；以及报告、评估和提供反馈. 此外，建议技术信息(档案)应补充与患者相关的关键项目的语言总结[5]. 目的应该是使这种经验富有成果和富有成效,并确保所有利益相关者都觉得他们的时间和资源得到了充分利用。 组织层面参与 地平线扫描早期对话患者参与计划呼叫患者输入扫射患者提交采访/焦点小组患者输入的报告评估评估和反馈 HTA组织和伞式患者组织之间的更多合作有效利用资源需要具体指导（为什么/什么/如何）征聘和参与做法遵循评估的做法早期警报系统，以增加准备时间透明度和明确的标准积极外展最大限度地扩大外展范围的协作动机语言明确患者参与的目的和提供有用信息通过患者输入构建的相关模板提供的支持选项多语言，以确保所有人都可以参加讨论指南的相关性/适用性支持选项（例如buddying）报告患者输入（标准、质量）研究人员使用和报告投入的指南对委员会成员的指导和支持领导力的重要性-为患者提供专业知识的专用空间跟踪、评估和沟通使用输入患者参与的影响评估和对过程的满意度 •HTA组织应考虑设立咨询委员会或常设委员会 为患者和公众参与活动提供建议。这样的董事会也可以是医疗保健系统中多个平台的伞板（例如监管，HTA，MoH） 指导和培训•适合目的的培训和指导(针对每种类型 对患者和研究人员的投入) •透明度、可访问性 •培训和材料方面的合作通信•一致性和双向通信 •及时沟通 IndustryDOSSIERS 报告在整个研发过程中发生的任何患者参与/ 参与，包括参与和对话以及研究/数据 •反馈机会（患者利益相关者和HTA之间：接收和提供反馈） Table1:Goodpracticerecommendationsresultfromthe360°Stakeholderexperiencesresearchandsubsequentstakeholderconsensusprocess.Overarchingthemesaredescribedintheleftcolumn,itemsrelatedtospecificstepsorthemes,arelistedintherightcolumn. 作者: Anke-PeggyHoltorf,HealthOutcomesStrategiesGmbH,Basel,anke.holtorf@health-so.comNeilBertelsen,NeilBertelsenConsultingBerlin,NB@neilbertelsen.com 作者代表PCIG/HTAi领导并进行了360°利益相关者体验与患者参与HTA项目，并且都是HTAi患者和公民参与HTA利益集团（PCIG）指导委员会的成员。 自2005年成立以来，PCIG一直是讨论，交流和改进患者和公民参与HTA的方法的平台，开发支持 HTA机构和患者在这一努力中的工具，并培养有关良好实践的知识。 EFPIA与PCIG合作，与欧洲患者论坛（EPF）和欧洲患者技术创新学院（EUPATI）合作，计划并领导一个有关患者参与HTA的利益相关者经验的欧洲项目。目的不仅是了解HTA机构如何在不同的欧洲国家参与HTA的患者，以及HTA研究人员，患者利益相关者和行业利益相关者的经验，而且还提取那些可以被认为是良好做法的方法。 参考文献 [1]B.O'Rourke、W.Oortwijn、T.Schuller和国际联合工作组，“卫生技术评估的新定义：国际合作的里程碑”，国际技术评估。卫生保健，第36卷，第3号，第187-190页，2020年6月，doi:10.1017/S0266462320000215。 [2]K.M.Facey,H.PlougHansen,andA.N.V.Single,Eds.,PatientInvolvementinHealthTechnologyAssessment.Singapore:Springer,2017.doi:10.1007/978-981-10-4068-9. [3]S.S.Werkö和S.Staniszewska，“患者和公众参与卫生技术评估：新的曙光？”国际技术评估。卫生保健，第37卷，第1期，第4页，e54页，2021年1月，doi：10.1017/S0266462321000234。 [4]欧盟委员会。卫生和食品安全总局。，“卫生技术评估法规-欧盟委员会。”访问时间：2024年1月24日 o[在线]。可用：https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/regulation-health-technology-assessment_en [5]N.Cook等人，“在卫生技术评估中支持患者提交的国际模板的开发”，Int。J.Technol。评估。卫生保健，第37卷，第1号，第1页，e50页，2021年4月，doi：10.1017/S0266462321000167 。