你在用真实世界的证据吗 ？

你在用真实世 界的证据吗？ RWE策略跨越开发生命周期 洞察力 Introduction3 早期资产规划6 早期资产规划案例研究7 临床发展8 临床开发案例研究10 商业化11 商业化案例研究12 RWE14的未来视图 关于开发药物，现实世界有很多东西可以教给我们 Parexel的专家为当前RWE应用程序提供了三个开发领域的路线图和最佳实践：早期资产规划 医疗市场：在现实世界中展示价值 在本电子书的每个部分中，我们重点介绍了最近的Parexel项目的示例，这些项目说明了RWE 在改善决策以及推动成本和时间节省开发策略方面的能力。 当您考虑RWE应用程序时-也许是为了识别相关的生物标志物，模拟外部控制臂或支持健康技术评估（HTA）应用程序-请记住，现实世界的全部好处 证据来自开发的最初阶段。通过RWE的镜头，在开发过程的每个步骤中工作的专家可以展望未来，以调整功能，预测需求并在整个产品生命周期中主动应对挑战。 RWE实践是战略性的，其标志是连通性。应用于早期开发阶段，RWE绘制了开发路径。它为设计创新试验等临床功能提供信息，并增强安全信号检测等上市后功能。RWE有能力将传统的，锁定步骤的开发阶段转变为连续的一致操作，从选择最佳的开发候选人到评估疗法在现实世界使用中的影响。在此过程中，RWE可以通过改善患者登记和预测监管反应来提高效率。在地平线上，RWE正在实现创新，例如使用计算机建模来构建外部控制臂（ECA）的新颖试验设计。 3|介绍 直奔源头：RWD是多种多样的 4|介绍 Awiderangeofhealthcaredomaingeneratehigh-volumedatathatcanbeaccessedtounderstanddiseaseconditions,patientexperience,andtheimpactoftherapiesinlargepopulations.ThesedataarethefountainheadofRWEpractice.In 除了现有的来源外，还可以使用前瞻性研究，原始市场和健康经济研究，生活质量评估以及患者和护理人员访谈来生成实际数据以满足特定需求。 RWE是使用现实世界的数据开发的-电子健康记录，健康声明，注册表，已发表的文献-并应用工具和统计方法，例如人工智能（AI）或贝叶斯建模，以加深研究人员对治疗前景的理解。RWE 可以在药物开发生命周期的每个阶段提供深刻的见解，从阐明疾病状况和患者经验到满足监管机构和付款人的信息需求。 真实世界数据(RWD)来源 主要来源 基于地点的临床研究 临床结果评估（COAs）前瞻性疾病登记处 患者和护理人员访谈和调查 可穿戴设备和传感器数据（葡萄糖监测 、活动跟踪器） 次要来源 电子健康记录(EHRs)健康保险和医疗索赔处方和药房数据医院数据网络 安全数据库，FDA哨兵系统 基因组学/蛋白质组学数据库，国家和商业 医学文献，历史性临床试验 RWD构成了RWE的基础，可以从广泛的来源中提取 健康保险索赔数据 EMR数据 医院数据网络 临床结果评估 患者报告的结果 后轮驱动 Sources 基于站点的研究 药物处方和药房数据 疾病登记处 实验室生物标志物数据 医疗索赔 5|介绍 RWD的见解形成了更好的发展途径，并降低了未批准的风险。 早期资产规划中的RWE：绘制课程 传统的孤立发展使您容易受到糟糕的选择，错失的机会以及在获得监管批准的过程中业务缓慢的影响 和报销。RWE可以绘制旅程地图-提醒您潜在的障碍和陷阱，避免返工并提供新的解决方案。来自现实世界数据的见解可形成更好的发展途径，并降低未批准的风险。最终，RWE建立的基金会支持提供更符合患者需求的疗法。 ThegreatestbenefitscomefromdeployingRWEatthefirststagesofdevelopment.Beginwithanin-deepviewofthediseaselandscapetounmetmedicalneedsandpatientperceptionoftreatmentvalue.Fromthisvantagepoint, RWE可以通知识别 6|早期资产规划 生物标志物，终点和患者人群的选择 ，指导试验设计并为监管期望做好准备。RWE 当治疗达到医疗实践时,将制定策略,以支持批准后的安全性研究,报销策略,处方集接受和标签扩展. RWE能做什么 将疾病景观映射到： 评估疾病机制、合并症、护理标准 。 追踪疾病负担、患者旅程、临床实践模式。 确定相关的患者和医生社区。 利用生物标志物日益增长的效用来： 确定合适的患者群体。 通过选择适当的测试和终点来支持研究设计。 确定预测性生物标志物以定制纳入/排除标准。 对患者特征和当前治疗进行建模，以： 了解流行病学：患者人群的发病率和患病率。 评估患者亚组的安全事件发生率，风险/收益。 了解健康结果和未满足的患者需求。 案例研究 从开始开始： 一位开发者的RWE路线图 专注于后期营销和结果评估的研究团队精通现实数据的使用。但临床前和临床研究人员更有可能专注于批准前的临床试验，而不是RWE的应用和益处。在早期的资产计划中，RWE将多功能小组聚集在一起，以创建简化的临床开发计划。此RWE路线图有助于充分利用有限的财务资源并加快决策，同时在专注于孤立运营的团队成员之间建立共识。 Parexel最近帮助制药客户使用RWE优化开发计划 对于具有心脏病学适应症的罕见疾病治疗，目前处于研究前新药（IND）阶段。第一步是组建多学科团队，以描绘从预先批准到医疗用途的产品愿景 在广泛的人群中。该小组由来自医疗，临床运营，监管事务，营销和药物警戒的十几位专家组成。在开发的每个步骤中，他们都计划使用RWE的策略-从产品类别的深入介绍开始：疾病 和患者特征；治疗和市场环境；以及监管和付款人的期望。 接下来，他们将专注于问题和数据驱动的解决方案。 鉴于罕见疾病试验参与者的稀缺性，该团队预计需要外部控制部门。来自次要数据源（EHR，健康声明数据）的数据将用于识别 目标患者人群;咨询患者和疾病倡导团体以传达目标和支持注册;并设计包括ECA在内的创新试验。他们知道 他们需要出版物来传达治疗用途和 benefits;RWEliteraturesearchesprovidedinformationtodeveloppublicationsforconditionbersandpatientgroups. Anticalingregulatorysafetycommands,theyusedRWEtosupportthedesignofaprospectiveobservationalstudy.Thecostof 罕见疾病疗法将带来营销和报销挑战;现实世界的数据将从来源收集，包括 此RWE路线图有助于充分利用有限的财务资源，并加快决策 在团队成员之间建立共识，否则将重点放在孤立的操作上。 经济研究、市场研究和耐心访谈，以支持定价并向付款人展示产品价值。 7|早期资产规划案例研究 临床开发中的RWE：满足监管期望 RWE见解不仅加快了临床过程，而且使研究人员能够更深入地了解患者的需求，并看到 在此过程中，现实世界的数据应用程序提高了旨在获得监管批准的操作的速度和效率。 克服瓶颈。实际数据可用于克服试验登记和启动的慢性延迟。RWE利用健康声明和处方 数据以确定高性能的临床站点和潜在的试验参与者。RWE确定了基于社交媒体的患者倡导团体，以建立有针对性的招募活动。在更有效的站点中更快地注册意味着更少的时间和市场成本。 建立外部控制臂。应用人工智能和建模方法，RWE利用数据构建外部控制臂，最大限度地减少参加试验的患者数量，并减少评估所需的时间。ECA为监管和HTA应用提供可用数据。 8|临床发展 丰富以患者为中心的实践。RWE是以患者为中心的研究的基础。来自患者访谈，PRO或其他 COA的数据用于设计参与参与者的试验并进行包括有意义终点的研究。 现实世界的数据可识别未满足的医疗需求，并有助于发展更多以患者为中心的护理标准。 桥梁批准前和批准后:基于风险的质量管理等技术驱动的进步需要越来越多的集成运营。RWE加速了这一趋势，模糊了临床前、临床和营销孤岛的功能。从战略上讲，在早期开发阶段开发的RWE路线图绘制了这种整体方法。从战术上讲，在II/III阶段由RWE驱动的准备可以减少所需或自愿批准后安全性研究（PASS）的时间和成本。监管机构现在接受基于健康声明，EHR，注册管理机构和其他RWE来源生成的模型的PASS提交。使用前瞻性观察性研究，RWE可以收集安全性信息，用于HTAs和健康相关生活质量（HRQOL）评估。 RWE的最前沿是在创新试验设计和药物警戒中的应用。 RWE能做什么 增强创新试验能力: 将基于站点的数据与EHR和注册数据相结合，进行II/III期试验的混合研究。 使用外部/历史对照增强单臂试验的数据。 使用外部/历史数据集在单臂试验中复制比较器臂。 创建外部控制臂，以验证与主动治疗臂中的患者进行更严格的比较。 事前安全评价: 使用AI捕获和发现大型数据集中的罕见事件：文献综述；FDA哨兵倡议。 使用生物标志物分析来预测和监测罕见事件;改善临床试验中的风险评估 。 确定可能存在AE风险增加的患者和可能具有改善结果的患者。 RWE的见解不仅加快了临床过程，而且使研究人员能够更深入地了解患者的需求，并进一步预测结果。 9|临床发展 案例研究 支持罕见疾病药物批准：基于RWE的比较队列研究 在这项开创性的2020年研究中，Parexel帮助生物制药客户建立了一个外部控制臂，以支持FDA成功提交新疗法。 没有二线治疗选择的患者-人口如此之少，因此有资格成为罕见疾病。 一项II期单臂研究评估了80多名患者的药物效果。赞助商需要一个比较队列来向监管机构和医疗保健决策者提供足够的数据，但招募必要数量的目标条件患者是不可行的 。面对 雄心勃勃的时间表以及招聘挑战，赞助商要求Parexel开发一个独特的支持RWE的研究设计。 很少优先指导他们，由临床，监管和 RWE专家组成的多学科团队设计 这项研究结合了来自美国EHR，注册，健康声明和其他现有数据集的数据，以及来自欧洲各地的回顾性图表审查的数据。数据被统一，汇总和去重复，以使试验患者与接受标准治疗治疗的患者相匹配。该项目在15个月内完成，而不是计划的24个月。 加速时间表允许赞助商提前9个月向监管机构提交文件。外部控制部门为FDA和EMA决策者提供了必要的信息以授予市场批准。 CurrentRWEpracticefocusesonusingexternalandhistoricalcontrolstoenhancedatafromsinglearmtrialsandtoreplicatecomparersarmsformorerobustcompare.Onthehorder 是RWE产生替代控制武器的潜力-对罕见疾病研究具有特殊价值。 新颖的研究设计 第二阶段RCT数据 美国 EMR 数据源 数据聚合 分析 美国/欧盟网站生成的数据 重复数据消除 10|临床发展案例研究 RWE在实际医疗使用中对产品性能的观察对于证明您的治疗对患者，护理提供者，付款人和监管机构的价值至关重要 。 医疗市场中的RWE：在现实世界中展示价值 RWE是the医疗市场中治疗评估的关键工具。RWE对实际医疗使用中的产品性能的观察对于证明您的治疗对患者，护理提供者，付款人和监管机构的价值至关重要。 RWDcanbeusedtohonebrandplanningandmarketingstrategies,supportreimpositionandformularyadoption,andprovide