标题：细胞和基因治疗（CAGT）发展策略：保护潜在定位、降低风险与增强价值
引言
细胞和基因治疗（CAGT）管道为急需这些疗法的患者提供了希望，尤其在治疗罕见疾病方面。然而，CAGT的发展面临着诸多挑战，包括监管、制造、临床试验执行和市场准入等问题。本报告概述了几个关键策略，旨在帮助CAGT开发者在不同阶段保护产品潜力，降低风险，并提升治疗价值。
主要挑战与策略
1. 不清楚的监管途径
- 策略：与监管机构如FDA和EMA紧密合作，特别是利用INTERRACT会议进行早期对话，以理解并澄清产品特性。利用监管顾问协助识别和区分必须遵循的具体指导文件部分。
2. 不同的CMC要求
- 策略：CMC规划应尽早进行，明确质量目标产品概况（QTPP）、关键质量属性（CQA）和潜在关键过程参数（CPPs），确保工艺的可扩展性和合规性。
3. 临床试验执行的复杂性
- 策略：探索社区试验模式，优化患者招募和管理流程。与现有研究基础设施合作，同时开拓新诊所，尤其是学术机构，以提高研究效率和覆盖范围。
4. 市场吸收的障碍
- 策略：强调产品价值故事，特别是在面临高成本的背景下，通过模型预测长期结果，减少不确定性，支持价值评估。
关键策略概览
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监管路径调整：与监管机构合作，利用早期会议如INTERRACT或INTERACT会议，明确产品特性；利用监管顾问区分适用的指导原则。
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CMC策略：CMC规划应成为开发初期的重点，明确QTPP、CQA和CPPs，确保工艺的早期合规性。
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临床执行优化：探索基于社区的健康环境，简化研究启动和实施，优化患者招募和管理流程。
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价值论证：创建基于证据的价值故事，强调临床和经济价值，特别是通过模型预测长期效果，减少不确定性。
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市场准入：利用ESA（早期科学建议）减轻不确定性，考虑不同国家的HTA要求，优化提交材料和咨询流程。
通过这些策略，CAGT开发者能够在面对复杂挑战时，更加高效地推进产品开发，确保产品的潜在价值得到充分保护和最大化。
