医药行业英矽智能招股说明书梳理：AIDD未来已来，生成式AI驱动药物发现平台高速成长

英矽智能：AI驱动的药物发现平台，冲击国内AI制药第一股。公司成立于2014年，经过多年努力建立了一体化、AI驱动的药物发现及开发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。公司商业模式主要是通过自主研发的Pharma.AI平台开发自有在研管线，目前已建立由31个项目组成的多元化管线，涵盖29个药物靶点。公司在美国、大中华区、加拿大和中东布局全球业务，核心管理团队在国内外医药行业拥有专业知识和丰富经验，并且拥有一支由世界级科学家、人工智能工程师和业务领导者组成的全球团队。 人工智能广泛赋能新药发现，AIDD未来已来。近年来新药研发难度日益增加，药物发现的整体成功率仅有51%，研发开支持续增加、回报率有所降低。 AIDD可提高药物发现的预测精准度和成功率，有效加速研发过程并且降低成本，在药物发现领域持续扩张新的应用场景。目前头部跨国药企正加速布局AI制药，持续加强与AI公司合作，大型药企与AIDD的合作数量由2017年的18份新合作协议增加至2022年的66份新合作协议，复合年增长率为29.7%。 生成式AI平台赋能药物研发，无缝整合生物学、化学和临床开发功能。1）搭建人工智能平台Pharma.AI，实现从靶点发现、分子生成到临床方案优化的全流程赋能。生成式AI平台Pharma.AI由Biology42、Chemistry42和Medicine42组成，通过整合广泛药物发现和开发过程有效识别新药靶点，并且针对新靶点及已知靶点设计替代分子和优化临床开发管线。2）基于AI平台建立丰富在研管线，核心产品ISM001-055快速推进。公司利用Pharma.AI平台设计和开发多元化管线项目，治疗范围覆盖纤维化、肿瘤学、免疫学和其他治疗领域。截至2023年6月公司管线项目数超过31个，在研产品通常在12个月内进入IND筹备阶段，显著快于传统开发方法的行业平均水平4.5年。核心产品ISM001-055是一种小分子口服药物，通过抑制TNIK靶点治疗IPF及肾纤维化。 全球IPF发病率持续增加，而目前可用于治疗IPF的药物有限，公司ISM001-055在I期临床试验中取得积极顶线数据，已获批在中美两地开展国际多中心II期临床试验，成为全球首款由生成式AI完成新颖靶点发现和分子设计的候选药物进入临床II期。3）与全球头部药企建立多元化深度合作，客户集中度较高。 公司业务模式包括管线开发及战略合作、对外授权和生成式AI软件对外授权，目前客户集中度相对较高。公司已签订了多项药物发现和开发合作，未来两笔较大的收入来自复星医药和赛诺菲，其中与复星医药合作最高可获得里程碑付款0.82亿美元，与赛诺菲的合作最高可获得里程碑付款12亿美元。 风险提示：业务战略风险、国际扩张风险、资金流动性风险、客户集中度较高风险、收入单一风险等。 1英矽智能：AI驱动的药物发现平台，冲击国内AI制药第一股 1.1生成式AI驱动型制药公司，快速推进在研管线 英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的生物医药科技公司，通过下一代人工智能系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。英矽智能聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。公司整合两种商业模式：（1）通过自主研发的Pharma.AI平台开发自有的在研管线；（2）提供人工智能驱动的药物发现服务和软件。生成式AI平台能快速推进主要由新候选药物组成的完全自主生成的AIDD管线，目前已建立由31个项目组成的多元化管线，涵盖29个药物靶点。 图1：英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的生物医药科技公司 公司在美国、大中华区、加拿大和中东布局全球业务。纽约和香港办公室作为营运总部，可以充分利用大中华地区和北美两大市场的人才；上海和台北办公室专注于药物发现及开发；阿联酋和蒙特利尔办公室是Pharma.AI科研团队大部分成员的办公室。2022年12月公司在苏州建立1665平方米的AI驱动机器人实验室——生命之星1，配备了新一代测序器、细胞培养器、细胞分析仪、自动化液体处理机、回声液体处理器、成像系统、高内涵分析平台、自动导向车（AGV）及机械臂等最先进仪器。苏州实验室的建立将进一步提高湿实验室的实验效率和能力，促进数据生成并且改善公司的Pharma.AI平台。 图2：公司拥有全球业务布局 创始人团队+资深机构投资者持股，股权结构清晰。创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士持股10.32%，Mesolite持股9.71%，药明康德通过WuXi PharmaTech Healthcare Fund持股6.45%，淡马锡通过Palace Investments Pte持股6.07%，启明创投通过QVPVI、QVPVII、QMDVI、SIF VII分别持股5.61%、2.00%、0.15%、0.02%。 图3：公司股权结构（截至2023年6月20日） 高管团队深耕制药领域，具有丰富的研发经验和敏锐的行业洞察力。创始人AlexZhavoronkov博士拥有超过20年信息技术和AI药物发现经验，2014年在马里兰州巴尔的摩的约翰斯霍普金斯大学成立英矽智能，担任董事会主席、首席执行官，自成立起一直负责集团的整体策略规划、业务方向和日常运营管理。任峰博士自2022年6月起担任联席首席执行官，曾在葛兰素史克、美迪西等多家国内外知名药企任职，在中美制药和CRO领域拥有超过14年经验。双重首席执行官结构有助于公司将高效的治疗管线开发流程与最先进的生成式AI能力相结合，为患者提供创新和临床上有意义的治疗。公司高级管理层具有多年的医药行业新药研发和企业管理经验，学术成果丰富，为公司的快速发展和高效运营保驾护航。 表1：公司管理层及核心技术人员 1.2主营收入快速增长，专业化全球研发团队支持业务发展 收入快速增长，药物研发服务是最重要的业绩贡献来源。2021、2022年公司营业收入为471.3万美元、3014.7万美元，净亏损分别为1.31亿、2.21亿美元。 公司主营业务包含药物研发服务和软件解决方案服务，其中药物研发服务是公司的主要收入来源，2021、2022年收入达到368.7万美元和2864.8万美元，占总收入的78.15%和95.02%。2021、2022年软件解决方案服务收入分别为102.6万美元和149.9万美元，占总收入的比重还相对较小。 图4：2021-2022年收入、净利润和毛利率（万美元） 图5：公司收入结构 毛利率短期承压，研发费用和管理费用处于高位水平。2021、2022年公司毛利润分别为470万美元、1910万美元，主要系预付费用增加和2022年获得开发里程碑合作收入。毛利率从2021年的100%下降至2022年的63.4%，其中药物研发业务毛利率分别为100%、61.5%，2022年公司增加外部研发服务，成本大幅增加，而软件解决方案服务毛利率保持在100%。2021-2022年公司研发费用率为819.15%、259.80%，主要系管线扩张导致研发投入增加和CRO、CDMO的服务成本上升。2021-2022年管理费用率为291.49%、51.16%，2022年公司扩大业务发展团队和营销工作，管理费用保持高位。 图6：各板块毛利率 图7：期间费用率 公司拥有一支由世界级科学家、人工智能工程师和业务领导者组成的全球团队，专注于利用生成式AI平台开发新颖的在研管线。公司业务分布全球，在纽约、香港、上海、苏州多地设立办公室，吸引优秀人才来支持公司发展。截至2023年6月20日公司共有318名员工，其中研发团队达到255人，人员占比达到80%，由资深生物学家、化学家、药物开发人员和AI专家组成，绝大部分拥有相关领域的硕士或博士学位。 图8：公司人员地域分布情况(截至2023年6月20日) 图9：公司人员结构情况(截至2023年6月20日) 2人工智能广泛赋能新药发现，AIDD未来已来 2.1AI制药行业蕴含较大潜力，实现新药开发降本增效 医药研发的特点是风险高、开发时间长，并且需要大量药物发现及开发专业知识和经验。新药研发主要包含药物发现、临床前和临床三个阶段。药物发现的成功率较药物开发相对较高，但从靶点至苗头化合物至先导化合物优化过程中，药物发现的整体成功率仅有51%。药物发现涉及识别新的潜在药物，通常包括靶点识别及验证、苗头化合物识别以及先导化合物生成及优化。临床前研究通常涉及动物模型研究以评估毒理学及其他参数、化学合成及药物配方的优化以及确保批准开始临床试验所需的其他研究。临床试验需要在健康受试者和患者中进行连续试验来确定药物安全性及疗效，从而确保获得监管部门批准，整体成功率只有12.9%。 图10：各阶段新药研发成功率 药物发现的难度日益增加，研发开支持续增加、回报率有所降低。受全球新药需求增加所推动，药物发现开支的增长率预期将会继续加快。根据弗若斯特沙利文报告，2017年至2021年药物研发总开支的复合年增长率为7.9%，预计2021年至2026年为6.9%。药企向市场推出一款新药平均需要10年，投入成本约10亿美元。研发投入增加和投资回报率减少对药企进行新药研发提出了较大挑战，许多制药公司正在转向AIDD的药物发现以降低成本并增加回报。 图11：新药研发总支出（亿美元）和投资回报率 AIDD是制药行业快速发展的领域，持续扩张新的应用场景。从设计新分子到预测临床试验结果，AI可以融入药物发现过程的各个阶段。使用ML、DL、生成式AI和其他AI技术，药企可以减少药物发现及开发所需的时间和资源，同时提高临床试验的成功率。例如生成式AI有可能为以前无成药性的靶点生成新分子，从而彻底改变药物发现，为药物开发提供新途径。生成模型概念已经存在超过一个世纪，直到最近十年深度学习及神经网络架构的进步才得以将其实践，生成式AI独特之处在于其能够生成新数据的能力，而非简单地识别或分类现有数据。目前生成式AI应用场景广泛，包括图像和文本生成、分子发现。生成式AI的主要优势是能够生成大量数据，该等数据可用于训练及测试其他AI模型，这种特性对于数据稀缺或获取数据昂贵的领域特别有用，尤其是医学研究和药物发现。 图12：AI药物发现领域的时间线及突破 AI组成的三大要素为：数据、算力和算法。AI制药数据来源包括公开数据集、商业数据集、与药企合作获得的研发数据、企业自身研发积累的数据集、挖掘数据集、人工清洗、分析、核验标注数据集等。算力方面，GPU云计算资源等基础建设的完善为AI制药企业提供了重要的计算支撑。算法成为各AI制药公司差异化特征的主要战场，不同的算法模型对应不同的应用场景，结合各个公司的特有数据来源，进而形成不同特点的差异化AI公司。 图13：AI制药的组成三要素 AIDD相比传统药物开发可加速研发过程，提高药物发现的预测精准度和首创药物研发的成功率。与传统方式相比，AIDD可以节省PCC和临床研究阶段的时间、成本并且提高效率，为药企带来更多业务和利润。随着AI算法的不断推进，AI可提高识别更好新候选药物的准确性、优化药理特性，并通过更好地可视化蛋白质的结构特性来促进发现新生物标志物和治疗靶点。临床前和临床研究通常是资源密集型和低效率，将AI应用于临床前和临床研究过程可使用预测模型评估先导化合物的安全性和有效性而无需进行动物试验，显著提高临床前研究的效率。在临床研究阶段，AI的应用可通过从过去的临床试验中获得最佳实践来改进试验设计，并通过确定最有可能成功的项目来改进资源分配。此外AI技术可帮助预测临床试验的结果，使药物获批准的可能性增加而成本降低。 表2：基于AI的药物发现的主要优势 AIDD在小分子市场的份额有望增加，解决未满足的临床需求。尽管小分子药物市场规模较大，但世界范围内对新的治疗方案仍有大量的医疗需求未得到满足，制药行业正逐渐利用AIDD的效率