EFPIA 管道创新评论

EFPIA管道创新评论 管道概述 August2022 ©2021.保留所有权利。IQVIA®是IQVIAInc.在美国、欧盟和其他国家的注册商标。 免责声明 本文档中包含的信息基于公开信息和主要市场研究 ThefindingsandrecommendationsarebasedontheviewsofIQVIA,anddonotnecessarilyrepresentthoseofEFPIA 2 IQVIA_EFPIA管道审查2022 目录 +简介和上下文 +管道概述 +回顾性评估 +深潜 +创新进入 +词汇表 3 1 2 2022年报告将涵盖8个创新领域进行审查，更新2021年确定的4个领域，并引入4个新平台 阿尔茨海默氏症治疗 高的未满足需求意味着即使是中等的疗效也会对患者/HC系统产生很大影响 中枢神经系统干细胞 有望治疗中枢神经系统疾病的候选人，具有潜在的深远的健康和经济影响 精神病增生原 应对多代心理健康大流行的新兴范式，对健康损失和生活质量以及全球经济产生深远影响 基因治疗（如血友病，IRD） 在罕见的预后和QoL不良的适应症中提供症状缓解和潜在治愈，包括分娩系统概述 CRISPR基因编辑 先进的临床进展和强大的管道正在将CRISPR技术转化为包括SCD在内的多种TA的破坏性治疗选择 mRNA个性化疫苗 mRNA疫苗在COVID-19中确立了疗效，安全性和成功，并预示着个性化疫苗的新纪元，包括癌症疫苗 BiTE BiTE是个性化癌症治疗的新途径，克服了当前CAR-T疗法的访问和灵活性等重大治疗差距 重新髓鞘化中枢神经系统疗法 通过逆转或改善残疾，髓鞘再生有望改善患者的生活，并为更广泛的社会带来好处 3 5 4 6 7 8 =包括在以前的报告中 IQVIA|EFPIA|管道审查2022更新 =2022年的新产品 2022年取消优先考虑的4个领域：检查点抑制剂组合，细胞疗法，重点是CAR-Ts，NASH和乙型肝炎和HIV的治疗 4 报告框架 4个类别下的指示-更新、概述、管道和影响 更新 对选定的2020年创新领域进行全面审查和重新评估，包括修订流行病学估计、患者、医疗保健和社会负担以及未来预测。 对于新确定的区域，对选定的深潜适应症进行管道评估和审查 Overview 从三个角度详细概述突出的治疗领域和临床试验活动；阶段，适应症和地理位置 管道 提供了针对选定适应症开发的当前治疗和疗法的完整管道审查，突出了关键的试验更新和估计的完成时间表 影响 对治疗对所选适应症的潜在影响进行详细分析，并将其细分为三个关键领域：对患者，医疗保健系统和社会的影响 报告框架 审查四个支柱的潜在访问挑战：证据和评估，报销和资金，交付和数据收集 每个支柱都通过不同的镜头进行分析，以评估在推出选定的创新之前欧洲市场的准备情况 在推出这些创新之前预期的挑战 目录 +简介和上下文 +管道概述 +回顾性评估 +深潜 +创新进入 +词汇表 7 肿瘤感染性疾病 Neurology 血液学内分泌学 免疫学 心血管皮肤病学 生殖 代谢性疾病 眼科胃肠病学 有条件批准，特殊情况，和/或加速批准，n=20 孤儿指定产品，n=9 2021年见证了92种药物的EMA上市授权，其中54种为新活性物质 传染病* COVID-19疫苗杨森（COVID-19） nuvaxovid（COVID-19） regdanvimab（COVID-19） 卡西里维单抗/imdevimab（COVID-19 ）松果聚糖（COVID-19）Vaxzevria(COVID-19)sotrovimab(COVID-19)Apexxnar(肺炎)Vaxneuvance(肺炎) 青蒿琥酯(疟疾) 一水合物(正痘病毒) Neurology 瑞米唑仑(镇静) 利司普坦（脊髓性肌萎缩症）司米替尼（神经纤维瘤病I型）elivaldogeneautotemcel（CALD）eptinezuman（偏头痛） 1112 To20d2a1te1 51NA2S02=2 054 NAS=382 53 43 33 肿瘤学 普瑞替尼（RET+NSCLC） 多斯塔利单抗(dMMREC)索托拉单抗(KRAS+NSCLC) selinexor(多发性骨髓瘤)enfortumabvedotin(膀胱癌) pemigatinib（胆管癌） 瑞普替尼(GIST) amivantamab（EGFR+NSCLC）替泊替尼（METex14+NSCLC）sacituzumabgovitecan-hziy（TNBC） 葡萄糖苷酶（甲氨蝶呤毒性） 血液学 zanubrutinib(WM)dubelisib (CLL/SLL&FL)roxadustat(贫血/CKD)tafasitamab(r/rDLBCL)voxelotor(贫血/SCD) 注意：*传染病包括COVID-19，疫苗和感染疗法；缩写：冠状病毒病（COVID-19）；脊髓肌萎缩（SMA），脑肾上腺脑营养不良（CALD）；非小细胞肺癌（NSCLC）；胃肠道间质瘤（GIST）；肿瘤阴性乳腺癌（TNBC）；Waldeström大球蛋白血症（WM ）；慢性/慢性增长型淋巴细胞白血病（SCFCL）；大淋巴细胞白血病（SLFCL） IQVIA|EFPIA管道创新评论2022缩写-链接到词汇表8 肿瘤学传染病神经学 血液学内分泌学免疫学 心血管皮肤病学生殖 代谢疾病眼科胃肠病学 跨TA: •6PRIME名称 （2020年为8 个） •9孤儿名称（ 2020年为7） •20有条件批准/特殊情况和/或加速批准 （2020年为24） 11 13 2020 NAS=39+28%5 1 2 2 11 1 5从2020年到22021年，传染病和癌症继续代表EMA批准的大部分NAS， 提供持续的发展支持，加快审查，并尽早获得对公共卫生有杰出贡献的新药 1112 20211 NAS=542 2 53 43 33 Note:缩写：新活性物质（NAS），治疗领域（TA）；来源：EMA欧洲公共评估报告；人类药物重点2020 儿药 肿瘤学传染病神经学血液学内分泌学心血管皮肤病学代谢疾病眼科胃肠病免疫学生殖学 类别 JAN.2022 2022 年2月 3月。 2022 APR 。2022 2022 年5月 2022 年6月 JUL.2022 新药[非孤儿] 1 5 1 1 1 3 7 613 2022 12NAS=25 1 1 1 2 22 61 孤儿药物 1 1 1 2 4 4 3 生物仿制药 2 2 0 0 0 2 0 泛型/混合/知情同意 3 5 3 1 4 0 1 TOTAL 58 Note:缩写：欧洲药品管理局（EMA）；人用医药产品委员会（CHMP）；来源：EMACHMP会议要闻 完整管道-试验数量从2017-2022包容性 6,835 待定(1) +11% 5,537 1.562 5,022 5,182 4,457 1.334 1.233 1.203 1.138 2.489 1.897 1.734 1.707 3,520 831 1.453 1.293 2.784 1.866 2.055 2.272 2.306 1.396 8.000 7.500 7.000 6.500 6.000 5.500 5.000 4.500 4.000 3.500 3.000 2.500 2.000 1.500 1.000 500 2017 0 阶段1 阶段2 阶段3 管道总结-关键治疗领域(%24% 试 3% 3% 017年至2022年开始) 4% 4% 5% 5% 12% 6% 10% 8% 呼吸 皮肤科心血管精神病学眼科风湿病胃肠道妇女/性健康过敏 /免疫学肝病 肿瘤学感染性疾病神经内科血液学 内分泌学 肾脏病学其他 * 20182019202020212022年8 月 自2017年以来，管道活动量同比稳步增长，随着COVID-19大流行后临床活动的恢复，2021年达到了新的记录 肿瘤学在管道中占主导地位，约占正在进行的试验的26% 验从2 注意：（1）2022年开始的试验总数待定-最终数量将在2023年初提供；*其他包括医学遗传学，急性护理，骨科，移植和杂项，占管道的约4％ 来源：ClarivateAnalyticsCortelis，年至2022年8月；第2阶段包括第1/2、2、2a、2b阶段。第3阶段包括第2/3阶段和第3阶段。试验由行业赞助；终止试验和医疗器械被排除在分析之外 19相关的试验 FULLPipeline-No.oftrialsstartedin2020-2022COVID-19管道-2020-2022年试验阶段拆分 8.000 7.000 6.000 5.000 4.000 3.000 2.000 1.000 5,537 13% 87% 6,835 9% 91% COVID-19试验 其他 3,520(1) 6% 94% 800 阶段3 707 阶段2 642 阶段1 32% 37% 46% 43% 218 43% 22% 21% 31% 27% 700 600 500 400 300 200 100 0 2020 2021 2022年8 月 0 2020 2021 2022年8月 分析表明COVID-19大流行影响了整个临床试验的启动和非COVID-19试验的启动. 在欧洲，这一下降不太明显，但直到2021年2月，试验数量主要保持在2019年平均水平以下。事实上，2021年大流行后观察到了显著的复苏，试验总数增长了约24%， 随着我们成功缓解COVID-19大流行对临床中断的影响，这一趋势预计将继续下去。 注：（1）2022年开始的试验总数待定-最终数量将在2023年初提供 来源：ClarivateAnalyticsCortellis，年至2022年8月;第2阶段包括第1/2、2、2a、2b阶段。第3阶段包括第2/3阶段和第3阶段。终止试验被排除在分析之外。试验不是行业赞助的,设备试验被排除在外 IQVIA|EFPIA管道创新评论2022IIAbbArebvbiraetvioantsio-nLsin-kLtoinkGtlosGsalorsysary12 挥着越来越重要的作用 完整管道-每个地区开始的试验数量1欧盟管道-每个次区域开始的试验数量1 100% 90% 80% 70% 60% 50% 40% 30% 20% 10% 0% 3,8243,6783,7574,0144,5304,4575,0225,1825,5376,8353,520 4% 2%4% 5% 29% 24% 30% 5% 3% 6% 30% 23% 27% 5% 4% 7% 27% 25% 26% 4% 3% 7% 27% 27% 27% 4% 4% 6% 23% 28% 29% 3% 6% 24% 31% 27% 4% 3% 5% 20% 35% 27% 4% 4% 6% 20% 29% 31% 5% 4% 5% 21% 27% 33% 5% 4% 6% 20% 29% 31% 4% 4% 5% 20% 31% 29% 2012201320142015201620172018201920202021年8月 2022 1,586 1,406 1,164 1,382 1,399 1,384 1,572 1,185 25% 1,0671,014 21% 31% 27% 26% 26% 28% 21% 20% 18% 19% 20% 21% 19% 18% 18% 18% 22% 23% 18% 28% 845 29% 29% 29% 25% 27% 30% 29% 30% 29% 30% 31% 17% 25% 29% 30% 27% 28% 26% 27% 26% 26% 26% 25% 201220132014201520162017201820192