EFPIA 职位文件 EMA 费用

EFPIA关于EMA费用的立场文件 执行摘要 EFPIA最近开发了其监管创新之路（RRI）1，以提供想法来增强当前的欧洲监管框架。总而言之，RRI的监管科学提案旨在确保欧洲监管体系在全球范围内与科学和创新的进步保持同步，并应对对抗COVID-19的前所未有的挑战。欧洲药品管理局（EMA）和国家主管部门（NCA）的充足和适当的资金对于支持欧洲药品监管网络（EMRN）的有效运作和确保公共卫生至关重要。最近几个月，在COVID-19大流行期间，社会被敏锐地提醒人们，一个强大、资源丰富、高效和适应性强的监管体系的重要性。因此，EFPIA欢迎对当前EMA收费系统进行持续评估，以确保资源充足的欧盟监管体系能够全力支持当今和未来的创新药物。EFPIA 成员将支持对现行收费制度进行修订，以符合的基本原则。透明度、公平和相称性、可持续性、简单性和灵活性. EFPIA注意到网络的未来需求，以促进收费结构减轻行政负担在COVID-19危机期间，EMA继续为药物开发商提供重要的监管指导和便利。EFPIA认为，从长远来看，这些简化措施中的一些将有助于监管机构和公司的 资源保护。EFPIA将支持对费用系统的更改，以简化和维持相同数量提交的公司的当前总成本水平。为此，正如我们对委员会的初始影响评估3的回应中提到的那样，EFPIA支持按比例的年度维护费，其中包括所有IA/IB型变化以及对其余费用结构的额外更改，以消除一些随着时间的推移而出现的异常情况。 EFPIA认为，仅节省效率就不足以推进EMA到2025年的监管科学战略（RSS）4,5中概述的最资源密集的监管进展。重要的是，EFPIA认为适当实施监管科学改进议程包括通过持续的利益相关者参与，对于未来验证欧盟监管体系至关重要。因此，EFPIA愿意考虑对费用系统进行其他更改，以满足上述原则（包括相称性 和服务费），并且可以为EMA提供额外的财务资源，以制定其RSS中的一些药物开发建议。具体来说， EFPIA愿意考虑监管科学领域的潜在资助模式。 1在其监管创新之路（RRI）中，EFPIA在现有立法框架内确定了监管科学行动，以通过以下方式提供更多，更安全，更好和更快的治疗：鼓励使用新型临床试验；允许更多使用现实世界使用的数据；允许在整个开发过程中进行有关药物的持续对话和讨论；简化药物和其他产品的监管方式。此外，RRI还包含了有关营销授权，全球制造链监督和药品可用性，药物-设备组合，生物标志物验证和未满足的医疗需求的科学评估和决策建议。https://www.efpia.欧盟/关于药物/药物开发/法规-安全-供应/efpia-监管-创新之路 /。 2欧盟委员会欧盟制药战略路线图：2020年6月2日，摘录：制药战略将审查立法和非立法行动以及欧盟投资的必要性。立法行动可能包括对已经准备好的倡议的后续行动，例如审查关于罕见疾病和儿童药物的立法（孤儿和儿科条例），关于欧洲药品管理局收费的立法。它还可以包括对基本药物立法进行有针对性的评估和随后的审查。 3https://ec.europa.eu/health/human-use/legal-framework/ema_impact-assessment_en 4到2025年的EMA监管科学：战略反思；2020年4月 5注意欧洲药品机构到2025年的网络战略草案：在快速变化的时候保护公众健康。EMA/321483/2020于2020年7月发布，供公众咨询。尽管该战略纳入了RSS的一些监管科学概念，但由于尚未最终确定，EFPIA的费用立场建议与RSS的一些最终建议相吻合。 PRIME，迭代建议和动态监管评估，以确保支持这些流程所需的额外监管资源的可用性。EFPIA认为，如果实施了这些模型，（与所有其他活动一样）也应根据透明度原则通过持续的影响措施来衡量。 Introduction 欧洲药品管理局（EMA）和国家主管部门（NCA）的充足和适当的资金对于支持欧洲药品监管网络的有效运作和确保公共卫生至关重要。事实上，如今，产生费用和收费的监管活动约占EMA当前总预算358.1亿欧元的86％。鉴于其在患者健康方面的重要作用，EFPIA认为，公共资金应为实现资源充足，强大的欧盟监管体系做出重要贡献，并且许多非收费活动和基础设施投资应得到公共预算的支持。 趋势数据表明，欧盟监管体系在几项重要的全球有效性衡量标准(例如Procedre批准时间表、使用加急途径、接受创新研究设计)。最近的基准数据显示，EMA批准新活性物质需要大约423天（中位数），而美国为243天，日本为304天，加拿大为346天，澳大利亚为346天。此外，在最近一年中，美国FDA批准的产品中有68％遵循加急途径，而EMA7只有7％。EFPIA认为，单靠收费不能解决EMA面临的监管体系和资源挑战。相反，长期解决方案将需要在思维方式、重点、协作和政策方面进行更根本的转变。EMA的《到2025年的监管科学战略》（RSS）4朝着正确方向迈出了重要的一步，因此，EFPIA完全支持其实施。欧洲药品监管网络到2025年的战略强调“需要确保为未来的网络提供适当的资金模式，并支持具有适当能力的员工的招聘，保留和发展。”5EFPIA欢迎对当前EMA收费系统进行持续评估，以确保资源充足的欧盟监管系统能够全力支持当今和未来的创新药物。 EFPIA成员将支持修订现行收费制度，前提是符合以下基本原则： 透明度：费用结构的变化应基于对所提供服务的基本成本的全面、透明和独立评估，对未来发展的预测以及现行制度的优缺点。 公平与相称性：费用必须与所提供的服务相对应（i。Procedres.“按服务收费”原则)，并且对于所有相关行为者都应该是公平和相称的。虽然人们接受EMA预算的大部分将继续来自工业支付的费用 ，但原子能机构开展的一些活动是其确保公共卫生的一般使命的一部分，因此应至少部分由共同体承担。 可持续性：为了支持公共卫生和药物创新，收费结构应确保有足够的资源，以支持高素质专家在有竞争力的时间框架内进行高质量的科学评估。 简单性：收费系统应清晰，简单，以避免对费用的支付者和EMA造成不必要的行政负担。 6https://www.ema.europa.eu/en/about-us/how-we-work/governance-documents/funding 72020CIRS，研发简报77 灵活性：对于某些合理类别的药品和行为者（例如孤儿药和中小企业）或在特殊情况下（例如公共卫生的必要原因），应允许减少和放弃某些程序。 EFPIA认为，为简化收费系统而提高效率将对EMA和NCA产生重大的积极资源影响。明确地，当前的收费系统寻求按比例向营销授权申请人和营销授权持有人（MAH）收取费用，对于需要最少或不需要科学审查的简单程序收取较低的费用，而随着科学审查的复杂性而收取较高的费用增加，评估新活性物质的上市许可申请(MAAs)收取最高费用。 虽然工业界绝对同意按比例征收费用的原则，但现行费用结构的实施导致了一些需要修改的异常情况。此外 ，收费方式的意外后果导致大量资源被转移到处理和开具最简单的行政意见书上，所有利益相关者都可以更好地利用这些资源来促进创新和患者健康。 这份立场文件提出了处理当前收费系统异常情况的潜在方法，以及处理较简单但消耗资源的提交的新方法，这将释放工程处以前负责管理复杂收费系统的资源。然后，EFPIA提案中节省的监管系统资源和效率可以重定向到基本的公共卫生计划，例如RSS实施和基础设施投资。 此外，EFPIA承认资源限制挑战了EMA实施其监管科学议程中最需要资源的方面的能力。因此，根据其基本费用原则，EFPIA准备考虑潜在的新融资模式，以支持PRIME，迭代建议和动态监管评估的监管科学领域更有效和可持续的绩效。如果没有足够的资源，EFPIA认为，如果不进一步增加EMA的能力和预算，就不可能推进这些RSS建议的实施。同时，我们认为，公共资金应继续支持EMA活动的进展，任何服务收费的增加都只能用于直接支持这些新的监管行动，而不能用作当前或未来公共资金减少的抵消。 提案 1.年度维护费范围的扩大 IA/IA类的费用水平IN相对于其他类别的可收费程序，所谓的“做就说”变体和IB类变体较低，但这些变体在 数字上构成了向EMA提交的收取费用的大部分。尽管EFPIA成员公司的经验表明，每个MA每年提交的IA型变异的数量在药品的生命周期内减少（与特定产品或MAH无关），但EMA每年处理的这些类型变异的总数近年来有所增加8。 虽然从定义上讲，这些差异很小，但所涉及的数字导致原子能机构和MAH都需要大量的资源来进行处理和开具发票，这 8提交给EMA集中授权的药品的1A和IB型总变体从2007年的约1,000增加到2018年的约3,000。 似乎不成比例，因为需要最少或不需要正式的科学审查。可预测和公平的费用结构可以大大减少与公司和 EMA的财务处理相关的行政负担，同时支持适当的监管监督水平，将使所有人受益。 EFPIA关于简化变更系统和扩大年度维护费的建议： 根据xEVMPD数据库（在配方级别），用所有MA的扩展年维护费替换IA和IB型变更费： 对于EMA和公司来说，采用每个MAH的单一收费更容易操作，并且可以预测应用。此外 ，该模型通过解耦收入和变化数量之间的直接关联来支持通过流程优化提高效率。 这种方法也有先例，一些欧盟成员国如奥地利、荷兰和瑞典已经采用了这种方法来评估微小的变化。 以下类型的程序将包括在扩大的年度维护费中，因为它们包括所有MA的日常维护活动：PV活动续 订 TheexpandedmaintenancefeecouldbereducedforproductsnolongersubjecttorenewingtoreflectthedowningnumberofminorchangesmadetoMAduringtheirlifecycleasproductsbecomemoreestablished.Specifically,EFPIAproposes: 实施锥形维护费制度，5年后收费减少，10年后进一步减少，以反映工作量减少 被授权为真实副本的MAA（相同的模块3，相同的指示）将在其整个生命周期中收取较低的TierIII级维护费用，以反映与原始MA相比不需要额外的科学审查的事实 Theannualmaintenancefee-basedsystemshouldbeapplicabletoOrphanMedicinalProducts,conditionalMAsandAuthorisationsunderExceptionalcircumstances,sincetheyrequiressimilarlevelsofmaintenanceactivitiesasotherMAs Theitrodctiooftheew,expadedaalmaiteacefeetocovervariatioactivitieswoldadeqatelyadappropriate,icoectiowithcrretlevelsofUiocotribtios,besedtofdEMA’soverallresposibilities.可以预见，还需要在某些时间点e对这种新的扩大的年度维护费进行审查。Procedre在1年和3年后，以确保将其设置在适当的水平以实现本文概述的目标。 2.如果无法采用扩展的年度维护费，则对当前系统的其他更改如果无法采用扩大的年度维护费，则需要对当前系统进行一些额外的修改以消除其他异常现象。这些包括： 在整个MAH投资组合的合并或其他公司变更后，公司名称或管理地址的批量变更需要“批量转让费”。这种费用类别将减少与公司参与此类变更时所需的数百份几乎相同的纯行政提交相关的发票和支付负担。 需要对IA/IB型分组可以收取的费用水平设置上限，以便费用不超过单一II型变化的费用。 3.考虑PRIME监管科学领域的潜在资金模型，