EFPIA 在成员公司中进行的关于遵守 EFPIA - PHRMA 负责任的临床试验数据共享原则的调查

EFPIA对成员公司遵守EFPIA-PHRMA原则进行临床试验数据共享的调查 2021年股东公司调查报告 执行摘要3 内容5 词汇表13 附录14 EFPIA成员将继续致力于临床试验数据共享，以使患者和研究人员受益 临床研究的透明度和对结果的获取是我们作为行业认真对待的道德义务。上1st2014年1月，EFPIA/PhRMA发布了其负责任的临床试验数据共享原则，随后提到了“原则”，表明行业致力于支持创新，遵守并超越欧洲和美国成员公司临床试验数据共享的法律要求。 从那时起，在临床试验的透明度环境中发生了很多事情。例如，EMA在2016年发布了他们的临床数据发布政策（以前称为政策70），截至31st2022年1月，欧盟临床试验法规536/2014已经开始实施。两者都大大增加了对审判赞助者的透明度要求。COVID大流行还强调了快速全面发布临床试验结果的必要性，以维持公众的信任，并使医疗保健专业人员能够及时评估最新的科学证据。EMA特殊的透明度措施解决了重大健康危机期间公众的信息需求。同时，人们的兴趣激增引发了有关数据共享的适当时机的道德问题。Procedre虽然研究仍在进行中，因为试验最终结果的科学有效性可能会受到负面影响。 为了评估成员公司执行《原则》的情况，EFPIA在2020年7月至9月期间进行了一项合规调查。这一行动是在2016年进行的一项调查之后进行的，强调了行业协会致力于仔细监测行业主导承诺的进展。每个公司都必须遵守共同商定的政策，例如“原则”，才能成为并留在EFPIA的成员。所有拥有至少一年EFPIA会员资格和在欧盟和美国市场销售的产品的公司都被要求完成调查，以监测遵守这些原则的现状。通过这项调查，还要求成员提供信息，说明他们正在采取的超出《原则》的其他透明度措施。一旦产品在欧盟和美国获得监管机构批准，这些原则的重点是分享结果。因此，调查的范围涉及34个EFPIA成员公司（至少有一年的成员资格），其中100％最终对调查做出了回应。问卷还发送给了EFPIA（14）和欧洲疫苗（3）附属的17家中小型公司（SME）。只有1家中小企业（隶属于欧洲疫苗-EFPIA的专业集团）在范围内（产品已销售。 inUSandEU)andtheirresponsehasbeentakeninconsiderationinthetotalityoftheresults.Intotal,35respectswerereceived(34EFPIAcompaniesand1SMEaffiliatedtoVaccinesEurope). 对以下5个方面进行了调查： 1.加强与研究人员的数据共享 2.加强公众对临床研究信息的访问-CSR摘要可用性 3.与参与临床试验的患者分享结果-总结 4.共享临床试验信息的认证程序 5.重申公布临床试验结果的承诺。 结论 •5EFPIA-PhRMA原则的遵守率通常很高，但是，某些方面并未达到100％。 •实施《原则》的挑战体现在数据共享方面的具体过程要求中。总体而言，公司致力于数据共享，但自《原则》起源以来，用于不同数据共享方式的新技术和平台已经发展。 •很大一部分公司报告了超出承诺的披露和数据共享活动，例如向试验参与者和/或公众提供LayLanguageSummaries（某些赞助商也称为试验结果摘要或简单语言摘要）。 •成员报告100％符合ClinicalTrials.gov，EudraCT和EU临床试验注册的法律要求。 EFPIA及其成员公司致力于负责任的临床数据共享，并期待与利益相关者继续合作，以确保临床试验数据的透明度 ，同时保护患者隐私，尊重国家监管系统的完整性，并保持对生物医学研究投资的激励。我们不断评估会员对《原则》的承诺，并与会员合作修订《原则》的某些内容，以适应不断变化的临床试验透明度和数据共享的立法和政策环境。 内容 简介和背景 EFPIA在2020年7月至9月期间对成员公司之间的EFPIA-PhRMA负责任临床数据共享原则的合规性进行了电子调查。这是在 2016年进行的一项调查之后进行的，并强调了EFPIA行业协会致力于仔细监测行业主导计划的进展。 METHOD 调查已作为调查猴子问卷分发给EFPIA成员，这些成员已担任EFPIA成员一年以上（允许成员一年实施EFPIA/PhRMA负责任数据共享原则）。 此外，该原则概述了在欧盟或美国市场上销售的产品的透明度措施，因此在欧盟和美国都没有销售产品的公司超出了范围。 在拥有一年以上会员资格且在上述范围内的34家EFPIA会员公司中，最初的答复率为94％，经过2次提醒和随访后，答复率达到100％。问卷还发送给了EFPIA（14）和欧洲疫苗（3）附属的17家中小企业。只有一个中小企业的反应范围内（产品在美国和欧盟销售）。这一回应是调查结果的一部分，它隶属于欧洲疫苗。欧洲疫苗是EFPIA内的专门疫苗组。总共收到35份答复(34家EFPIA公司和1家隶属于欧洲疫苗公司的中小企业)。 在收到初步答复后，对答复显示一项或几项原则存在不遵守情况的成员进行了单独联系，以澄清要求并澄清潜在的误解 。本报告显示的数据包括结果，包括商定的政策修正案。 本报告中提出的一组问题分为负责任的数据共享原则中的每个承诺。此外，还提出了一些问题，以进一步汇编有关成员公司可能在五项原则之外实施的其他透明度措施的信息。所有调查问题都可以在附录中完整看到。 Results 原则1.加强与研究人员的数据共享 原则1包含14个不同的问题，所有问题都允许自由文本提供进一步的规范和细节。 问题Q6至Q8用于评估原则1第1部分的遵守情况。问题9用于评估原则1第1部分要求之外的数据共享。 问题6：贵公司是否在欧盟和美国市场获得市场授权的患者临床试验中共享（匿名）患者级数据？ 问题7：贵公司是否在欧盟和美国市场获得市场授权的患者中共享（匿名）药物和适应症临床试验的试验级数据？问题8：贵公司是否与欧盟和美国的药品和适应症临床试验共享（匿名）研究方案？ 只有一家公司报告称97%没有共享数据(第6季度)。对于《原则》的其他两个要素，合规性为100％（Q7和 Q8） 100 100 97 % % % 3% 0% 0% 100% 90% 80% 70% 60% 50% 40% 30% 20% 10% 0% 患者水平数据试验水平数据研究协议 是否 问题9：贵公司是否共享超出先前项目的数据？例如，正在开发的物质，封闭的开发，健康志愿者的试验。共有27家（77％）公司回答说，在某些特定情况下，它们共享的数据超出了原则。 指定的类别为： •已终止项目 •I期/健康志愿者 •临床文件 •2014年之前的试验 •非干预性研究 问题10-13评估了对原则1第2部分的遵守情况。问题14关于补充信息，而不是对原则1第2部分的遵守情况的一部分。 Q10：贵公司是否实施了一个系统来接收和审查研究建议，并提供适用的数据和协议，以帮助促进科学和医学研究？问题11：贵公司是否建立了科学审查委员会来评估研究建议的有效性？问题12：贵公司是否公开发布了您的数据共享请求审查流程？ 问题13：贵公司是否公开了科学审查委员会成员的身份，包括贵公司与委员会成员之间的任何现有关系？ 所有受访者都实施了流程（100%）（Q10）。但是，与各个流程元素（Q11，Q12和Q13）相关的问题在某些情况下被回答为“否”，因为赞助商已经实施了多赞助商平台解决方案或其他共享数据的方式。该结果表明，原则需要更新以包括共享数据的替代方式。 100% 100% 90% 80% 70% 60% 50% 40% 30% 20% 10% 0% 86%83% 54% 46% 17% 14% 0% Impl.ProcessReview板请求过程 public 审查委员会的身份 是否 这一结果表明，《原则》需要更新，以包括共享数据的替代方式。 Q14:Additionalinformationrequested,thesearenotpartofthe5EFPPIA/PhRMAPrinciplesforEFPIAcompaniestobecompliantwith.Seeanswersbelow: 使数据请求者意识到适用的限制，例如，由于知情同意中的隐私问题或患者重新识别的危险以及其他法律限制，数据可能无法获得。 要求从共享数据中生成结果的研究人员将其公开提供，例如作为科学出版物 正在使研究人员意识到，数据不得与第三方共享，并且必须尽一切努力防止对患者的潜在重新识别。 Yes 32 33 34 No 3 2 1 是% 91% 94% 97% 原则2.增强公众对临床研究信息的访问 原则2包含两个与遵守有关的问题和两个要求提供更多信息的问题。 问题15：贵公司是否在美国和欧盟上市许可后，为患者的临床试验提供临床研究报告（CSR）概要？问题16：贵公司是否为2014年1月1日之后完成并已提交给监管机构的研究提供了CSR概要？ 所有35家公司（100％）报告说，他们在欧盟和美国批准后共享概要，29家（94％）承诺自2014年1月以来发布CSR概要。在初步调查响应后的后续工作中，其余的EFPIA公司澄清说，他们正在制定政策，以遵守到2021年底已完成研究的CSR概要的发布。 100% 6% 0% 00% 90%80%70%60%50%40%30%20%10%0% 欧盟和美国批准后 2014年1月1日之后提 1 94% 交给监管机构 是否 除了遵守《原则》之外，还有两个问题要求提供进一步的信息。 问题17：贵公司是否还在任何国家/地区使用尚未批准的研究产品进行CSR研究？问题18：贵公司是否对您提供的CSR概要进行修订？ 为尚未在任何国家/地区获得批准的产品提供Synopses？ 将密文应用于会议？ Yes 18(51%) 28(80%) No 17(49%) 7(20%) 报告他们分享超出《原则》要求的CSR概要的公司指出，他们为停产项目提供数据，并提供国际试验注册所需的结果表，如Clinicaltrials.gov和欧盟临床试验注册。 原则3.与参与临床试验的患者分享结果 通过1个单一问题评估了原则3的遵守情况： 问题19：贵公司是否共享临床试验结果的事实摘要（例如EudraCT/EUCTRegister或clinicaltrials.gov上发布的数据）？所有公司都回答是，即35%，100%合规。 100% 90% 80% 70% 60% 50% 40% 30% 20% 10% 0% 100% 0% 为EudraCT和CT.gov等 是否 提供实际摘要 还提出了另外两个问题，以收集有关公司如何为即将实施的欧盟CT法规做准备的信息，这将使其强制性地提供临床试验结果的摘要。 一旦欧盟临床试验条例实施，提供LaySummaries将是一项义务，我们想了解公司成员在提供LaySummaries的过程中走了多远？ Q20：贵公司是否经常制作外行（语言）摘要？ Q21：贵公司是否有适当的程序来制作外行（语言）摘要？ 定期提供Lay语言摘要 有一个适当的过程 Yes 22(63%) 25(71%) No 13(37%) 10(29%) 没有流程的公司提供了以下原因： •过程正在试点 •不常规生产它们 •缺乏资源 •过程在发展 •还没有政策。 原则4。参与临床试验的患者的认证结果 包括两个问题来评估原则4的遵守情况。 问题22：贵公司是否公开声明坚持“负责任的数据共享原则”？问题23：如果是，贵公司的名字是否在此类公司的EFPIA 名单上？ 100% 94% 90% 80% 70% 60% 50% 40% 30% 20% 10% 0% 89% 司在 PIA EF 6% 公 11% 坚持“原则”的公开声明吗？ 名单上？ 是否 共有33家（94％）公司回答他们发表了公开声明，有31家（89