基于价值的定价方法 ： EFPIA 立场文件

基于价值的定价方法 EFPIA立场文件 2023年4月 医药创新是21世纪医疗保健的关键 近几十年来，医疗保健已经变得面目全非。药物创新提高了世界各地患者的预期寿命和生活质量，同时也减轻了医疗保健系统的压力，并有助于提高社会的整体生产力。然而，欧洲的医疗保健系统也面临着人口压力。老年人是药品和其他医疗保健服务的主要使用者，在每个欧盟成员国中，65岁及以上的人口比例都在增加。医药创新。 在帮助医疗保健系统适应这一挑战方面发挥着关键作用。例如，阿尔茨海默病治疗的突破可能会改变老龄化社会痴呆症护理成本快速增加的预期轨迹。 基于价值的定价方法支持可持续创新 药品创新定价的目标是确保患者能够以可持续的方式获得医疗保健系统的药物，同时还支持可持续的创新流，从而不断改进患者可用的治疗方案。价格向创新者发出信号 在哪里集中研发工作，以及确定健康投资的总体水平和管道创新的预期价值。这就是为什么EFPIA与政府和利益相关者合作，确定和推广定价方法，以确保药物可获得，医疗保健系统是可持续的，创新管道是强大的，并专注于社会需求。 基于价值的定价方法基于以下原则：价格应反映新药对1）患者，2）卫生系统和3）社会与当前护理标准的价值。因此 ，基于价值的定价方法意味着医疗保健系统适当地奖励创新，并优先考虑获得最有价值的创新。这也意味着价格信号与患者和公民的优先事项保持一致，从而使给定投资水平的创新预期价值最大化。基于价值的定价方法还可以确保药品的投资水平以及预期的创新水平反映其对社会的价值。 任何其他定价方法在表明社会重视什么，从而激励正确的创新种类、数量和质量方面效率较低。在设定奖励创新的理由、共享框架时，基于价值的定价方法是旨在应对相关挑战的政策的有用起点，包括如何确保各国公平地促进奖励创新。 欧洲各国如何实施基于价值的定价方法存在显著的异质性 基于价值的定价方法是通过首先评估新药的价值，其次根据该价值确定价格来实现的。因此，基于价值的方法要求既要全面评估价值，又要将价值评估的结果反映在定价和报销（P＆R）决策中，并最终反映在净价中。 欧洲许多国家已经实施了基于价值的定价方法。然而，与此同时，药物产生的价值的许多方面-例如帮助患者重返工作岗位或改善护理人员的健康和生活质量-并未在价值评估框架中得到一致认可。 此外，一些价值要素可能在HTA指南中得到认可，但在实际评估中没有考虑，而一些价值要素被考虑，但只是作为“附加”方案的一部分，与主要分析一起考虑，这使得确定在评估中给予它们多少权重变得困难。最后，缺乏促进在实践中纳入一些价值要素的方法指导。 基于价值的定价方法不仅需要对价值进行全面评估，而且需要在P&R决策中反映出这一价值。 卫生经济办公室进行的研究表明，许多欧洲国家在其P＆R决策中做出了一些规定，以反映价值评估的结果。这可能是一个明确的、机械的联系，就像国家使用明确的成本效益阈值一样，或者可以使用更慎重和/或定性的方法。我们还注意到，许多国家可能会隐含地认识到治疗的价值。 对于非常罕见的疾病，通过对获得孤儿医疗产品（OMP）指定的产品的豁免（当它们的预算影响预计低于指定的阈值时 ）。证明价值对于非常罕见的疾病的治疗可能是具有挑战性的，部分原因是能够参与临床试验的患者人数很少。OMP豁免可以确保患者在高需求未满足的地区更快地获得治疗，这些地区的价值难以估计，但为社会带来价值的潜力很高（预算影响较低）。 然而，大多数国家也使用其他定价方法或价格控制措施，破坏了价值和价格之间的一致性。一些国家使用外部参考，这不仅与基于价值的定价方法的原则不一致，而且可能与患者就诊延误有关。 许多国家还采取了价格控制措施，进一步破坏了价值和价格之间的一致性，这意味着基于价值的定价方法的许多好处将无法实现。一些国家还采取进一步措施，如收回(如果药品支出超过某一门槛，创新者会偿还收入)来控制药品总预算，这意味着基于价值的方法提供的投资激励被破坏或在某些情况下被完全否定。 此外，有迹象表明，与其他类型的公共支出相比，社会对健康的价值在医疗保健支出中被低估。例如，一些国家的证据表明 ，运输等部门对拯救生命的干预措施实施了更高的门槛。因此，新药物的更多利用和对生物制药创新的投资有望改善患者和社会的福利。 在欧洲为患者，医疗保健系统和创新制定基于价值的定价方法 我们提出了一些建议，这些建议可以增强基于价值的定价方法的实施方式，以造福所有利益相关者。采用基于价值的定价方法 建议1：完全采用基于价值的方法。基于价值的方法要求净价与价值保持一致，而使用替代定价机制会破坏这种一致性。我们建议 各国应充分采用基于价值的方法，避免使用替代定价或成本控制方法。 建议2：将基于价值的方法扩展到指示级别。一种基于适应症的定价方法，即同一药物的价格根据治疗不同适应症产生的价值而变化，通过促进价格和价值之间的更具体的一致性来完善发送给创新者的信号。它还激励制造商投资开发有效和安全的所有适应症的新药。虽然在适应症一级实施基于价值的方法存在实际挑战，但也有法国和意大利等国家如何开始实施基于适应症的定价方法的一些要素的例子。 加强价值评估和识别 建议3：确保利益相关者有意义地参与价值评估和认可。包括患者，临床医生和护理人员在内的利益相关者参与价值评估和识别过程对于确保捕获有关新药价值的所有观点并将其适当纳入评估和获取决策至关重要。在价值评估和识别过程的早期阶段，开发人员的参与对于促进讨论在药物开发期间应收集哪些证据也很重要，以促进对价值的全面评估。开发商和价值评估机构应投资于更早和更频繁的发射前合作，例如通过发展联合科学磋商。 建议4：制定共同和全面的价值定义。利益攸关方还应在国家一级共同努力，制定共同、共享和全面的价值定义，认识到新药为患者、医疗保健系统和社会带来的多重价值。这将有助于确保获得新疗法的决定与公民的优先事项保持一致，并为未来的研发工作提供更好的指导。它还将为利益相关者之间在证据和方法开发方面的合作提供起点，并讨论如何共享创新产生的价值，以帮助医疗保健系统应对可负担性和风险管理挑战。 建议5：加强会员国之间的协作和分享专门知识。在欧盟层面完全采用适合目的的联合临床评估系统（由欧盟HTA法规引入）将允许更有效地利用资源，并对整个欧盟的药物的临床价值有更一致的看法，从而确保在国家一级有更多的能力来对药物在各自社会中的价值进行差异化和特定于背景的分析。欧盟联合临床评估的适当资源对于实现这些好处至关重要。 建议6：通过审议过程确认有价值的定性证据。对价值的定性证据的识别对于朝着更全面的价值评估方向发展非常重要，并且可以为开发人员根据更全面的价值定义做出研发决策提供具体的激励。当定量证据存在时，许多价值评估机构已经定性地认识到价值。 缺乏。价值评估的审议过程是一种结构化决策形式，通过系统地考虑异质论点和证据，包括定性证据，为明确和严格评估新药的价值提供了一种机制。 使用其他工具补充基于价值的方法 建议7：使用基于结果的管理进入协议来管理剩余不确定性。在临床实践中现实世界结果的不确定性背景下，有许多支付模型可以促进基于价值的方法。许多国家已经使用基于结果的管理进入 协议，这可以通过利益相关者之间的早期对话来扩展，以解决围绕定义（替代）结果度量和衡量绩效的挑战。 建议8：加强数据收集基础设施，以允许对发布后的价值进行迭代评估。整个医疗保健系统的整体数据收集和分析可以对交付的价值进行更量身定制的评估（包括监控新的支付模式和管理不确定性）。衡量不同价值维度的指标，包括患者的健康结果，应标准化，以提高可比性和可靠性，建立在所有利益相关者共同制定的价值定义的基础上。此外，这种可见性还使制造商能够更好地将研发工作集中在可以更好地交付医疗保健系统价值的领域。 建议9：致力于基于股权的分层定价。基于价值的定价方法可以帮助确保对医药创新的投资水平以及创新管道的质量和数量反映创新对社会的价值。但是，鉴于国家一级存在投资不足的激励措施，它并不能解决如何在国家之间分配创新投资的挑战 。因此，EFPIA提出了“基于股权的分层定价”的概念框架。这建立在基于价值的定价方法的原则基础上，各国根据自己的价值评估谈判基于价值的机密价格，但引入了“最佳价格规则”，即创新者承诺确保较不富裕的欧盟国家在“下层”支付的费用低于“上层”的较富裕国家。 建议10：促进竞争。基于价值的定价方法与竞争激烈的药品市场协同作用，实现医疗保健系统的可持续性。实际上，基于价值的定价本身促进了产品竞争；它增加了社会优先考虑的治疗领域中预期的创新数量，并且由于创新的奖励与它们对现有替代方案的改进一致（社会只会为更多价值付出），因此激励创新者进行实质性改进。决策者还可以利用其他补充工具来加强竞争。 Conclusion 基于价值的定价方法将有助于提供可持续的创新流，使患者，医疗保健系统和付款人受益。虽然欧洲许多国家认识到基于价值的方法的潜力，并尝试其实施，但在这样做的程度以及其他定价方法在多大程度上破坏了价值和价格的一致性方面存在显著的异质性。有许多机会可以改善基于价值的定价方法的实施方式，EFPIA及其成员准备与成员国和所有利益相关者合作，以改善患者获取，卫生系统的可持续性以及未来的研究和创新。未满足的健康需求。 EFPIA 利奥波德广场大楼RueduTróne108B-1050布鲁塞尔比利时 电话：+32(0)26262555