医药生物行业研究：第六家IND获受理，中国将成CAR-T疗法国际舞台

- 1 - 敬请参阅最后一页特别声明 赵海春 分析师 SAC执业编号：S1130514100001 (8621)61038261 zhaohc@gjzq.com.cn 第六家IND获受理，中国将成CAR-T疗法国际舞台 事件 据国家食药监总局药品评审中心（CDE）官网显示，上海明聚生物科技有限公司的JWCAR029（CD19靶向嵌合抗原受体T细胞）的新药临床试验（IND））申请于2018年1月12日获得受理。这是CDE在2018年受理的第一例，也是其在过去近1个月时间里受理的第六里CAR-T疗法的新药临床试验申请。 评论  一、监管创新推进，中国CAR-T疗法走上合法与规范的成药道路。  （1）随着诺华、KITE的CAR-T疗法陆续获美国FDA批准上市（诺华的Kymriah ，适应症是儿童和年轻成人(2~25岁)的急性淋巴细胞白血病(ALL)，定价47.5万美元；凯特的Yescarta，适应症是经历2次及以上系统治疗的难治性/复发性的成人大B细胞淋巴瘤，定价37.3万美元），全球正在快速进入细胞治疗新纪元；我们认为随着中国加入ICH、推行MAH、药审改革等快速推进、全球细胞疗法的基础研究、临床转化与商业化加速进展、以及中国人才回国潮的涌进，中国已经具备了细胞治疗大发展的成熟土壤。  （2）2017年12月11日国家CDE官网的第一个CAR-T疗法临床试验受理的公开信息，标志着中国细胞疗法上市的帷幕已经揭开；而近1个月时间，6家企业相关IND申请获受理，标志着中国的细胞治疗行业已经从早期的游走于探索性临床技术，到出现敛财与治病救命的诸多企业混杂并存的初期乱局，进入到严格按照药物上市路径，合法合规地展开临床试验直至按照新药法规上市。  （3）监管创新，是中国这一轮细胞疗法得以快速推进的重要基石，也是未来细胞治疗行业将获得确定性成长的基础。12月20日-22日，国家食药监总局3天之内发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》、《临床急需药品有条件批准上市的技术指南（征求意见稿）》、《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》并同时发布了详尽的官方解读；  二、临床申请已登台，规范试验路径与靶点实际疗效将成最近看点，专利栅栏与风险控制将筛首批重磅药. （1）从CDE已受理的6家IND申请企业来看，我们预判的3类企业（自主技术、国际嫁接、国内外延）已尽数登场（详见我司报告《首个CAR-T疗法IND提交受理，中国细胞治疗帷幕开启》）。 （2）根据药改新政，企业IND申请获受理后，最多90天将获批文或退回；2018年1季度将可看到中国历史上首批按照新药上市路径的细胞疗法的临床试验合法展开，2018年内或将看到部分疗效数据；而另一个关注点，将是获受理企业中也会出现因资料不齐等原因遭否或要求退补材料的情况，这个环节，已在海外上市或已获FDA的IND批件的相关技术的企业或具优势，也可能出现后来居上的是临床前资料齐全的相关企业。 （3）专利栅栏与临床能力将成下一门槛。靶点、抗体序列等专利将成为企业的细胞疗法成药上市的护城河；而科学家与临床医生团队对于细胞因子风暴等严重不良事件的经验与预控能力，也将影响到临床试验早日胜出的概率。 投资建议  我们维持行业“增持”评级，细胞疗法相关的关注组合为：金斯瑞生物科技 1548HK（南京传奇）、药明生物2269.HK （药明巨诺）、复星医药 600196.SH（复星凯特）、佐力药业300181.SZ（科济生物）、安科生物300009.SZ（安科博生吉）。 风险提示 （1）从临床试验展开过程中，因不良事件（AE）等处理不当而产生医患纠纷导致法律风险与政策波动的风险。（2）依法展开临床试验后，疗效低于预期导致上市公司市值大幅波动的风险。（3）临床数据的不确定性导致临床进度低于预期的风险。（4）细胞疗法所涉及各种专利可能导致纠纷的法律风险。 证券研究报告 2018年1月13日 医药健康研究中心 医药生物行业研究 增持 (维持评级) 行业点评 行业点评 - 2 - 敬请参阅最后一页特别声明 公司投资评级的说明： 买入：预期未来6－12个月内上涨幅度在15%以上； 增持：预期未来6－12个月内上涨幅度在5%－15%； 中性：预期未来6－12个月内变动幅度在 -5%－5%； 减持：预期未来6－12个月内下跌幅度在5%以上。 行业投资评级的说明： 买入：预期未来3－6个月内该行业上涨幅度超过大盘在15%以上； 增持：预期未来3－6个月内该行业上涨幅度超过大盘在5%－15%； 中性：预期未来3－6个月内该行业变动幅度相对大盘在 -5%－5%； 减持：预期未来3－6个月内该行业下跌幅度超过大盘在 5%以上。 行业点评 - 3 - 敬请参阅最后一页特别声明 上海 北京 深圳 电话：021-60753903 传真：021-61038200 邮箱：researchsh@gjzq.com.cn 邮编：201204 地址：上海浦东新区芳甸路1088号 紫竹国际大厦7楼 电话：010-66216979 传真：010-66216793 邮箱：researchbj@gjzq.com.cn 邮编：100053 地址：中国北京西城区长椿街3号4 层 电话：0755-83831378 传真：0755-83830558 邮箱：researchsz@gjzq.com.cn 邮编：518000 地址：中国深圳福田区深南大道4001号 时代金融中心7GH 特别声明： 国金证券股份有限公司经中国证券监督管理委员会批准，已具备证券投资咨询业务资格。 本报告版权归“国金证券股份有限公司”（以下简称“国金证券”）所有，未经事先书面授权，本报告的任何部分均不得以任何方式制作任何形式的拷贝，或再次分发给任何其他人，或以任何侵犯本公司版权的其他方式使用。经过书面授权的引用、刊发，需注明出处为“国金证券股份有限公司”，且不得对本报告进行任何有悖原意的删节和修改。 本报告的产生基于国金证券及其研究人员认为可信的公开资料或实地调研资料，但国金证券及其研究人员对这些信息的准确性和完整性不作任何保证，对由于该等问题产生的一切责任，国金证券不作出任何担保。且本报告中的资料、意见、预测均反映报告初次公开发布时的判断，在不作事先通知的情况下，可能会随时调整。 客户应当考虑到国金证券存在可能影响本报告客观性的利益冲突，而不应视本报告为作出投资决策的唯一因素。本报告亦非作为或被视为出售或购买证券或其他投资标的邀请。 证券研究报告是用于服务专业投资者和投资顾问的专业产品，使用时必须经专业人士进行解读。国金证券建议客户应考虑本报告的任何意见或建议是否符合其特定状况，以及（若有必要）咨询独立投资顾问。报告本身、报告中的信息或所表达意见也不构成投资、法律、会计或税务的最终操作建议，国金证券不就报告中的内容对最终操作建议做出任何担保。 在法律允许的情况下，国金证券的关联机构可能会持有报告中涉及的公司所发行的证券并进行交易，并可能为这些公司正在提供或争取提供多种金融服务。 本报告反映编写分析员的不同设想、见解及分析方法，故本报告所载观点可能与其他类似研究报告的观点及市场实际情况不一致，且收件人亦不会因为收到本报告而成为国金证券的客户。 根据《证券期货投资者适当性管理办法》，本报告仅供国金证券股份有限公司客户中的专业投资者使用；非国金证券客户中的专业投资者擅自使用国金证券研究报告进行投资，遭受任何损失，国金证券不承担相关法律责任。 此报告仅限于中国大陆使用。