智银创新药“未来独角兽30”排行榜

智银创新药 “未来独角兽30”排行榜 2023年01月03日 目录 引言3 一、创新药“未来独角兽30”区域分布4 二、创新药“未来独角兽30”产品分析5 1.苏州5 1.1普瑞森——PRS207、PRS2176 1.2普乐康医药——PHP100311 1.3朗信生物——LX10114 1.4盛世泰科——CGT-1881、CGT-947517 1.5若泰医药——RT10122 1.6茂行生物——MT-02626 1.7乐明生物——LM00130 1.8士泽生物——XS_00135 1.9逻晟生物——TierA抗体快速筛选平台38 1.10易慕峰生物——IMC00142 1.11医图生科——ETB-0145 1.12朗睿生物——AI驱动药物开发技术平台49 2.南京53 2.1睿源生物——RYSW0154 2.2清普生物——QP00258 2.3宁丹新药——Y-3注射液61 2.4纳么美科技——铁蛋白阿霉素65 2.5艾码生物——第三代核酸药物递送平台68 2.6昕瑞再生——小分子诱导体细胞重编程73 2.7卡提医学——KT03279 2.8奥瑞药业——E3连接酶型PROTAC82 2.9河络新图——iPSC定向分化85 2.10芩领医药——CPU-11886 3.上海90 3.1洛启生物——LQ03692 3.2沙砾生物——GT20296 3.3Qurgen——REPROGRACON广谱抗肿瘤药物101 3.4康抗生物——KGX101105 3.5标新生物——GT919108 4.杭州111 4.1剂泰医药——MTS004112 4.2安域生物——尼布林117 4.3楚沅生物——EE001120 三、总结125 引言 中国生物医药行业自2015年以来无论是企业数量还是创新技术的发展都呈现不容小觑的增长。无论是一级还是二级资本市场都加入中国医药行业快速发展的“狂欢“。然而，近两年来，一方面由于集采削弱企业的盈利能力，另一方面由于国内众多生物医药企业相同靶点扎堆、技术同质化的”内卷“竞争日益激烈，使得中国生物医药行业进入“资本寒冬”。资本市场投资热潮褪去后，资本对中国生物医药行业的投资趋于谨慎和理性，♘有拥有创新性产品或者差异化布局的企业才能够得到资本的青睐，在未来的发展竞争中占据话语权。 本文聚焦于长三角（上海、苏州、南京、杭州）众多生物医药企业，从中挑选出最具竞争力的产品/技术平台进行分析，希望能给读者带来些许启发。 一、创新药“未来独角兽30”区域分布 长三角凭借当地发展基础和资源禀赋，成为我国生物医药产业发展的先驱。主要集中在上海、苏州、南京、杭州四个城市，已初步形成了以上海、苏州两大城市为核心、具有一定影响力的产业集群。 在本文总结的长三角30个具有“未来独角兽”潜力的企业中，有12个企业 来自苏州，10个来自南京，5个来自上海，3个来自杭州，涵盖创新药中的生物药和化药两大领域。 图1创新药“未来独角兽30”区域分布 资料来源：智银生物医药全球项目库 二、创新药“未来独角兽30”产品分析 产品的创新性与差异化定位是生物医药企业发展基石，也是判断企业未来发展潜力的依据。在这一部分中，我们将以城市为单位，分区域介绍长三角范围内比较有发展潜力的产品或技术平台，主要围绕公司团队实力、产品/技术平台创新点以及公司融资情况三个方面展开。 1.苏州 苏州市作为江苏省乃至全国范围内生物医药行业的领跑城市，业务范围涵盖了医疗器械、化药、生物药、现代中药以及医疗服务五个领域。目前，苏州已经完成了“1+N“的生物医药布局：初步形成了以苏州工业园区为核心的区域差异化集聚区，其中苏州工业园区已与北京中关村、上海张江共同列入国家生物医药行业的“第一梯队”。 本文中12家来自苏州的“未来独角兽”企业，除乐明药业位于吴中生物医药产业园、医图生科位于相城区外，其余企业均位于苏州工业园区，彰显了工业园区作为国家生物医药行业“第一梯队”的创新能力与产业实力。这些企业覆盖传统小分子药物、抗体药物、创新给药平台的同时，也有基因治疗、细胞治疗、肠道微生态等前沿领域。 图2苏州“未来独角兽”企业分布 资料来源：智银生物医药全球项目库 1.1普瑞森——PRS207、PRS217 1.1.1公司简介 苏州普瑞森成立于2016年，位于苏州工业园区生物医药产业园内，是一家专注于人体肠道微生物治疗的制药公司。公司依靠先进的微生物组技术，数据驱动新药发现，是全球领先的活体菌创新药研发公司。公司在苏州及美国旧金山有研发中心，在江西有中试cGMP车间及独立医学检验所（医疗机构）。 公司的董事长是毕业于加州大学伯克利分校生物信息学朱永亮博士，是多项分子靶向药物的设计发明人。目前，公司核心队伍是由一支从事分子生物学、微生物学及计算生物学专业人才组成，具有丰富的国际新药研发经验。 经过多年的研究沉淀，公司目前已建立起了具有高度自主知识产权的微生物 组学靶向药物筛选平台（PRS-DISCOVER）和合成细菌操作系统（GeneBOS）两大核心技术。前者包含了独创且拥有专利的微生物组学技术、自主构建的微生物群落和菌株库以及AI靶向计算筛选技术。后者以自主专利“益生”菌株为底盘 菌，辅之CRISPR-Cas基因编辑技术，有望表达多种“药物”，实现精准治疗。 图3普瑞森两大核心技术 资料来源：苏州普瑞森官网，智银生物医药全球项目库 1.1.2产品/管线分析 在产品管线上，普瑞森目前共有三类活体生物药（LBP），布局了三大肠道相关领域疾病，包括肠炎、肠道代谢以及肠道肿瘤免疫，共5个产品管线。在产品种类上有单菌株活体菌、全谱活体菌以及合成生物活体菌。从研发进度上来看，PRS-217和PRS-207的进展较快，近两个月即将在中国和美国同时提交IND申请，具有比较大的临床治疗潜力。 图4普瑞森产品管线 资料来源：苏州普瑞森官网，智银生物医药全球项目库 活体菌药物是指含有活的微生物（细菌）的药物，可以用于预防、处理、治疗人类疾病和适应症。随着测序技术和生物信息学以及基因编辑技术的发展，药物研发模式逐渐由小分子药物演变为大分子药物最终发展为以人工智能生信分析驱动的细胞治疗、活体菌药物。肠道活体菌药物就是其中一个重要的分类，未来可能提供一种新的治疗选择。 市场的角度而言，肠道微生态药物行业未来的发展空间巨大。根据米内网数据显示，2015-2020年，中国肠道微生物生态药物市场规模保持37.5%的复合增速上涨，2020年新冠疫情爆发，肠道类医药管控市场规模大幅下降，市场规模达56.87亿元，在疫情常态化背景下，前瞻据此估算2021年市场规模在59亿元左右。 图52015-2021年中国肠道微生态药物市场规模 资料来源：米内网、前瞻产业研究院、智银生物医药全球项目库 PRS-217是一款用于肠癌治疗的单菌株活体药物。临床前数据显示PRS-217单用对肠癌肿瘤模型有治疗效果,与免疫检查点抑制剂（ICI）,如PD-1联用有显著的协同作用。相比于其他同类产品，该产品有明确的作用机理（作用靶点是NOD2）,克服了当今全球活体菌药物开发作用机制不明确的问题,是Firstinclass新药。 图6PRS-217作用机理 资料来源：普瑞森、智银生物医药全球项目库 PRS-207是目前全球唯一治疗炎性肠病（IBD）的全菌（FMT）胶囊制剂。目前，它在IBD动物模型及小规模的人体临床应用上显示了很好的疗效。FMT治疗IBD已有不少成功的临床应用报道，PRS-207有望成为第一个治疗IBD的FMT类药物。 1.1.3总体评分 苏州普瑞森作为专注于肠道微生态领域的创新企业，拥有高度自主知识产权的微生物组学靶向药物筛选平台（PRS-DISCOVER）和合成细菌操作系统 （GeneBOS）两大核心技术作为支撑进行药物研发。在团队上，有药物研发经验丰富的内部团队以及专业的高校、医院专家等合作伙伴，研发实力较强。产品布局以临床价值为导向，专注于肠道相关疾病，在中国领域内的研究进展处于第一梯队，未来发展潜力大。 融资方面，在2020年底完成了千万人民币的A轮融资，获得了乐普医疗、 熔拓资本等投资方的认可。融资所得主要用于产品管线的研发和推进。由于即将 有两款产品要进入IND阶段，后续在资金上会有大量的投入需求。 图7普瑞森产品综合评分 产品实力★★★★★ 团队实力★★★★☆ 融资需求★★★★★ 资料来源：智银生物医药全球项目库 1.2普乐康医药——PHP1003 1.2.1公司简介 苏州普乐康医药科技有限公司于2019年6月在苏州生物医药产业园注册成立。公司核心团队成员由在艾尔建、辉瑞和强生等全球知名药企及CRO工作多年的海归博士组成，具有多种生物及小分子药物产品开发的成功经验，熟悉生物药开发的生命周期全流程。 在成立三年的时间里，公司已被评为苏州工业园区领军、苏州市姑苏领军和江苏省双创人才企业。聚焦眼睛免疫微环境的调控机制和临床价值，公司全方位布局具有全新作用机制的眼科和自身免疫性疾病的创新药物研发管线，特别是免疫相关性眼病的新药开发。在较短的时间内，已将数个项目推进至临床前研究和临床试验阶段，其中治疗甲状腺相关眼病的药物已获批临床，有望成为国内第一款自主研发治疗该疾病的药物，同时标志着公司的发展进入到临床阶段。 1.2.2产品/管线分析 普乐康医药目前在研产品包括PHP1003为IGF-1R抗体，用于治疗甲状腺相 关性眼病；PHP0101、PHP0003分别为治疗老花眼和视网膜病变的小分子滴眼液； PHP1212为治疗多种自身免疫性疾病药物均为眼部相关疾病药物。 甲状腺相关眼病（TAO），是由甲状腺上皮细胞、眼眶周围脂肪细胞及成纤维细胞表达的自身抗原引发的特异性自身免疫疾病，主要表现为眼球突出、复视、斜视、眼眶疼痛、眼睑肿胀、眼睑退缩、眼睑闭合不全等症状，严重影响容貌并可导致视力受损。甲状腺功能低下病人和甲状腺功能正常人也可发生此病，TAO的发生率为25%~50%，女性发病率远高于男性。此病按照疾病进展分为活动期和静止期，多年来缺乏安全有效的药物。 PHP1003是一种抗胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）抗体，胰岛素样生长因子1受体(IGF-1R)受激素胰岛素样生长因子1(IGF-1)和另一相关激素胰岛素样生长因子2(IGF-2)激活的跨膜受体，IGF-1R可以介导IGF-1的功能，而IGF-1是一个在分子结构上类似于胰岛素的多肽激素，在生长发育和成人的合成代谢中有重要作用，可引起骨骼肌或其它靶组织的过度增殖。已有研究表明缺乏IGF-1R的个体，发育后期会死亡，表明该受体对生长具有强烈的促进作用，因此可治疗甲状腺相关性眼病。 目前国内甲状腺眼病市场巨大但无有效治疗药物，基本无市场竞争，已有的药物Teprotumumab价格昂贵，并且未披露在中国上市的计划。Tepezza是美国FDA批准的第一种也是唯一一种治疗TAO的药物，该药是一种全人单克隆抗体 （mAb）和胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）靶向制剂。而PHP1003临床前研究展示良好的安全性和显著的有效性，并且相较于Tepezza的静脉输注用药，普乐康开发的皮下注射制剂具有更好的使用便捷性，可以实现自主用药管理，特别是在疫情等情况下该优势和需求显得更为突出。 目前该药物已经完成临床前研究，于2022年4月20日提交申请进入临床研究阶段；2022年6月30日，PHP1003注射液临床试验申请正式获得国家药品 监督管理局（NMPA）默示许可，同意开展针对甲状腺相关眼病的临床试验。 图8PHP1003注射液IND获得许可 资料来源：国家药品监督管理局，智银生物医药全球项目库 1.2.3总体评分 目前针对甲状腺相关眼病的获批药物较少，并且PHP1003皮下注射剂具有更强便捷性，因此该药物具有较好的治疗潜力，PHP1003临床前研究展示良好的安全性和显著的有效性，有潜力成为治疗该领域的前沿核心药物。 普乐康医药一直聚焦眼睛免疫微环境的调控机制和临床价值，