那些未充分满足的临床需求系列报告之一：地图样萎缩(GA)的市场研究

西部证券研发中心2026年7月23日 分析师|李梦园S0800523010001邮箱地址limengyuan@research.xbmail.com.cn 核心结论 地图样萎缩（GA）患者人群基数庞大，当前缺乏有效功能针对性药物。全球超800万患者受GA影响，并且随着疾病进展，患者视力常出现不可逆性损伤。但当前已获批药物缺乏对视力功能性指标保护，因此地图样萎缩GA的治疗属于尚未被充分满足的疾病领域。 多款产品进入临床后期阶段，有望带来新的治疗选择。目前有多款产品进入3期临床，包括Annexon（Vonaprument）、Aviceda（AVD-104）、BeliteBio（Tinlarebant）、Regeneron&Alnylam（Cemdisiran）等，部分产品在临床研发阶段中展现在结构学或功能学方面的保护潜力，有望带来新的治疗选择。 相关收购和融资体现了市场对该领域的投资关注。虽然当前GA治疗领域市场规模相对眼科整体规模仍相对较小，但是近期多笔围绕该治疗领域产品的溢价并购和融资，提示市场在该疾病领域仍有一定的关注。 投资建议：地图样萎缩GA领域属于典型的蓝海市场，潜在需求大且尚未满足真实临床需要，近年并购和融资案例在一定程度展现了市场对该领域的投资关注。当前，已有多款产品进入临床后期阶段，并且在早中期临床中也部分提示了潜在疗效的信号。因此建议对该眼科细分领域可考虑持续关注后续进展。 风险提示：创新研发失败或不及预期的风险、商业化不及预期的风险、市场竞争加剧的风险、监管和准入风险。 01基础介绍与市场规模 尚待满足的需求与进展02 目录目录 CONTENTSCONTENTS 04投资建议 05风险提示 1.AMD和地图样萎缩的基础介绍 定义：AMD即年龄相关性黄斑变性（age-related macular degeneration，AMD），其中分为干性AMD（80-90%）和湿性AMD（10-20%），AMD分为无明显年龄性改变、正常年龄性改变、早期AMD、中期AMD和进展期AMD，其中进展期AMD分为地图样萎缩（geographicatrophy，GA）和新生血管性AMD（即湿性AMD）： •GA：视网膜部分区域，尤其是控制清晰视力的黄斑逐渐变薄并失去功能。•湿性AMD：视网膜下长出新的异常血管。这些血管可能会渗出血液或其他液体，导致黄斑瘢痕化。与干性年龄相关性黄斑变性相比，湿性年龄相关性黄斑变性会导致视力下降得更快。 资料来源：默沙东诊疗手册、AAO、《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南（2023年）》、西部证券研发中心 1.干性AMD和地图样萎缩的基础介绍 危险因素：AMD发生和发展的主要危险因素为年龄。AMD的患病率、发生率及严重程度均随年龄的增长而增高，几乎所有进展期AMD均发生在60岁以上人群中；其他因素包括：饮食中饱和脂肪含量高（存在于肉类、黄油和奶酪等食物中）、超重、吸烟、高血压、AMD家族史等。 疾病核心机制：GA的核心机制是RPE功能丧失，其特征为Bruch膜严重破坏，RPE和光感受器细胞明显萎缩和丢失，视网膜其他类型细胞（水平细胞、双极细胞和无长突细胞）丢失，脉络膜毛细血管灌注不良以及炎性反应表现突出（在退行区存在大量激活的小胶质细胞和巨噬细胞）。视网膜色素上皮(RPE)是色素上皮细胞构成的上皮组织。其顶侧与感光器相互作用，基底侧与Bruch膜和脉络膜毛细血管相连接，以维持视网膜光感受器功能。分布在RPE细胞间的多种连接蛋白是RPE执行正常功能的基础，确保RPE的完整性和生理功能。 资料来源：Frontiers、AAO、《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南（2023年）》、西部证券研发中心 1.干性AMD和地图样萎缩的基础介绍 更加关注视功能指标：GA领域正加强对光感受器结构保护及视功能获益的研究，其中EZ完整性正逐步成为潜在的生物标志物和替代终点。多项研究支持EZ在眼视光功能学中扮演了重要作用，如一项针对GATHER1和GATHER2试验的合并事后分析显示，EZ完整性与视力之间存在强相关；同时基线时EZ完整性更好的患者，其最佳矫正视力更高；基线时EZ丢失程度更高的眼睛，其视力更差，这凸显了在GA患者中保护EZ潜在重要性。 EZ：即椭圆体带（ellipsoidzone），在OCT上常被用于评估光感受器结构完整性。 资料来源：Progress in Retinal and Eye Research、StealthBioTherapeutics、Pharmaceuticals、Scientific Reports、西部证券研发中心 1.干性AMD和地图样萎缩的基础介绍 流行病学：根据《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南（2023年）》引用数据，全球AMD的总患病率约为8.69%（年龄范围为45-85岁），预计到2040年，患者数量将增长至2.88亿例；根据美国VEHSS数据，GA占AMD约7%（65岁以上），当前欧美整体GA患者存量人数分别为250万人和150万人。我国AMD的患病率从45~49岁人群的2.44%，逐渐提升至85~89岁人群的18.98%。在进展期AMD患者中，GA的患病率为0.15%（45~49岁人群）~1.09%（85~89岁人群）。 1.干性AMD和地图样萎缩的基础介绍 AMD的治疗现状：参考美国CDC数据（至2022年），AMD整体治疗率相对较低，同比小幅提升。 1.干性AMD和地图样萎缩的基础介绍 GA的治疗现状：参考Apellis、Astellas公开演示材料，GA整体治疗率与AMD治疗水平相似，处于较低水平。 1.2地图样萎缩治疗的市场规模 已获批产品：共有2款，分别是Apellis的SYFOVRE和Astellas的IZERVAY；分别于2023年2月、2023年8月在美国获批。销售规模：2025年美国市场规模已达约10亿美元量级,市场份额Apellis略微占优。 01基础介绍与市场规模 尚待满足的需求与进展02 目录目录 CONTENTSCONTENTS 04投资建议 05风险提示 2.1地图样萎缩治疗的未满足需求 亟待解决的问题：核心是GA患者通常会出现不可逆性的视力损伤，当累及中心凹后视力影响更大；另外，在英国真实世界双眼GA队列中，视力功能随时间持续下降，并且视力较好眼的视力损失轨迹比视力较差眼下降更陡，24个月平均下降12.4vs6.1个ETDRSletters。视力较好眼的视力下降更快会进一步加重生活负担。 资料来源：《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南（2023年）》、《Characterizing Disease Burden and Progression of Geographic Atrophy Secondaryto Age-Related Macular Degeneration》、西部证券研发中心 2.1地图样萎缩治疗的未满足需求 当前现状：获批产品实现了延缓地图样萎缩面积的增长。 •Apellis：Pegcetacoplan的注册性证据主要来自OAKS和DERBY两项24个月、全球多中心、随机、双盲、假注射对照III期研究。两项研究的主要终点是基于眼底自发荧光（fundusautofluorescence，FAF）测量的研究眼GA病灶总面积增长变化。两项研究均显示治疗组相比对照组可减缓GA病灶面积增长。 •Astellas：其注册性证据主要来自GATHER1和GATHER2，同Apellis一样，实现了GA增长速度的延缓。 2.1地图样萎缩治疗的未满足需求 后续随访结果与分析：对视力功能保护提示了有限的信号。 •SYFOVRE：后续在GALE临床中，随访至36月时，在每月治疗组观察到减少了微视野检查中的暗点数量。 •IZERVAY：在后续GATHER1/GATHER2 12个月事后分析中观察到，≥10、15、20个BCVA字母丢失的比例为11.6%,4.0%和1.6%，优于对照组组14.1%,7.6%和4.5%。 资料来源：Apellis、Opthalmology Retina、西部证券研发中心 2.1地图样萎缩治疗的未满足需求 临床中BCVA的改善意义重大：显著性改善BCVA（包括预防BCVA损失）对患者视力体感尤为明显，这也是为什么在过去多个眼科产品的关键临床中，采用了meanBCVAchange和BCVA≥15letter改善作为临床首要终点指标。 2.1地图样萎缩治疗的未满足需求 安全性：部分现有治疗的安全性风险不应被忽视 •新生血管性AMD：每月治疗组12%，隔月治疗组7%，对照组3%；如果需要进行抗VEGF治疗，需要和SYFOVRE分开给药；•视网膜血管炎和（或）视网膜血管阻塞：需要立刻停药，可能导致严重的视力损失； 2.1地图样萎缩治疗的未满足需求 监管和市场认可度不足：两款产品尚未进入欧洲市场。 •SYFOVRE：拒绝上市。被指出没有实现有意义的临床获益（clinically meaningful benefits），且无法实现临床获益与风险平衡（a positivebalanceofthemedicine'sbenefitsandriskscouldnotbeestablished）。 •IZERVAY：撤回欧洲MAA申请。 图18-19：两款药物在欧洲上市申请拒绝（左）/撤回（右） 2.2新的研发进展（Annexon） Annexon：在研产品Vonaprument是GA领域首个进入注册性3期临床、并把“预防BCVA≥15-letterloss”作为主要终点的候选药物（截至公司演示文档2026年4月）。 机制：C1q补体抑制剂，针对感光细胞进行保护，以达到保护视力损伤的效果。 2.2新的研发进展（Annexon） 机制：Annexon发现，光感受器细胞损失可以发生在RPE层损失之前，提示可能RPE层保护对视力功能保护存在一定滞后性。 2.2新的研发进展（Annexon） Phase3临床设计：采用2:1（对照组）设计入组659人，在15个月进行首次分析，并延续盲态到24个月。临床进展：2025年7月公司已完成入组，预计2026Q4数据读出。 资料来源：Annexon、西部证券研发中心 2.2新的研发进展（Annexon） Phase2临床数据：提示积极的BCVA保护信号。 •更加积极多维的保护信号。 •停药后的BCVA趋势变化进一步提升潜在有效性的确认信号。 2.2新的研发进展（Annexon） Phase2临床数据：提示积极的BCVA保护信号。 •更加积极多维的积极信号。 •停药后的BCVA趋势变化进一步提升潜在有效性的确认信号。 2.2新的研发进展（Annexon） 安全性：2期临床显示药物安全性较好；CNV发生率治疗组间和对照组类似。 2.2新的研发进展（Aviceda） Aviceda：在研产品AVD-104是一种聚唾液酸包被的纳米颗粒，具有双重作用机制； 主要机制：最直接的作用是，它会抑制吞噬性/炎症性巨噬细胞的活性，同时调节产生血管内皮生长因子的巨噬细胞，并将已激活的小胶质细胞和巨噬细胞重新极化为具有神经保护作用的状态。其次，它会结合补体因子H，从而降低C3的过度激活； 资料来源：《Leveraging Siglec Receptors to Repolarize Macrophages for the Treatment of Geographic Atrophy》、西部证券研发中心 2.2新的研发进展（Aviceda） 2b期临床设计：SIGLEC2将患者随机分配至三组：AVD-104 2毫克每两个月给药、AVD-104 1毫克每月给药，对照组为Izervay2毫克，每组约100例，计划治疗24个月，并于第12个月进行中期分析。研究主要终点为截至第12个月