Arrowhead公布的APOC3siRNA(plozasiran)用于重度高甘油三酯血症(sHTG)的全球III期临床研究(SHASTA-3、SHASTA-4)达到主要终点。研究显示,受试者接受25mg plozasiran皮下注射,每3个月给药一次,12个月后甘油三酯中位降幅分别为79%、81%,而安慰剂组仅降低27%,两项研究结果高度一致,且显著降低急性胰腺炎发生率。Plozasiran此前已获批FCS(家族性乳糜微粒血症综合征)适应症,该适应症美国患者人数约1万人,而sHTG适应症的成功意味着Plozasiran适用美国患者人群有望拓展至300万人。